Công nghệ mới tạo điều kiện thuận lợi cho việc cung cấp các loại thuốc tiên tiến

Các nhà nghiên cứu tại Viện Karolinska ở Thụy Điển đã phát triển một kỹ thuật cho phép cung cấp hiệu quả các protein và RNA điều trị cho tế bào. Phương pháp này, được trình bày trên tạp chí Nature Communications, cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu trên động vật để cung cấp các trình chỉnh sửa gen và liệu pháp protein.

Phương pháp này dựa trên các túi ngoại bào (EV), những bong bóng nhỏ được tế bào tiết ra tự nhiên và có thể vận chuyển các phân tử hoạt tính sinh học giữa các tế bào.

Các nhà nghiên cứu hiện đã thành công trong việc cải thiện những bong bóng này bằng cách đưa vào hai thành phần chính: một phần nhỏ của protein vi khuẩn gọi là intein và một loại protein gọi là fusogenic từ vi-rút.

Protein hợp nhất giúp các bong bóng hợp nhất với màng nội thể và giải phóng chất chứa bên trong vào trong tế bào, trong khi intein có thể tự cắt và do đó giúp giải phóng các protein điều trị bên trong tế bào.

Giáo sư Samir EL Andaloussi, tác giả cuối cùng của nghiên cứu và là nhà nghiên cứu tại Khoa Y học Xét nghiệm, Viện Karolinska, cho biết: "Chiến lược kỹ thuật cải tiến này là bước tiến lớn trong công nghệ túi ngoại bào, khắc phục hiệu quả các rào cản chính như khả năng thoát nội bào kém và giải phóng nội bào hạn chế".

"Những phát hiện in vivo của chúng tôi làm nổi bật tiềm năng của EV được thiết kế như một nền tảng linh hoạt để cung cấp liệu pháp điều trị nhiều tình trạng bệnh, bao gồm tình trạng viêm toàn thân, bệnh di truyền và rối loạn thần kinh."

Mở rộng thêm về vấn đề này, tác giả đầu tiên của nghiên cứu, Tiến sĩ Xiuming Liang, cho biết thêm: "Bằng cách cải thiện hiệu quả và độ tin cậy của việc đưa thuốc vào tế bào đích, công nghệ này có thể mở rộng đáng kể ứng dụng của các loại thuốc tiên tiến".

Trong các thí nghiệm trên tế bào và động vật sống, các nhà nghiên cứu đã có thể cung cấp hiệu quả Cre recombinase, một loại protein có thể cắt và dán DNA, và phức hợp Cas9/sgRNA, được sử dụng để chỉnh sửa gen.

Khi các túi ngoại bào chứa Cre recombinase được tiêm vào não chuột, người ta quan sát thấy sự thay đổi đáng kể ở các tế bào trong cấu trúc hồi hải mã và vỏ não.

Xiuming Liang cho biết: "Điều này mang lại hy vọng sử dụng kéo cắt gen CRISPR/Cas9 hoặc các công cụ tương tự để điều trị các bệnh di truyền nghiêm trọng ở hệ thần kinh trung ương, chẳng hạn như bệnh Huntington và teo cơ tủy sống".

Các nhà nghiên cứu cũng chứng minh rằng kỹ thuật này có thể được sử dụng để điều trị tình trạng viêm toàn thân ở chuột.

Nguồn: Viện Karolinska cung cấp