Chống béo phì thông qua liệu pháp gen

Một nhóm khoa học từ Đại học Barcelona và CIBERobn đã thiết kế một chiến lược chống béo phì và tiểu đường ở chuột thông qua liệu pháp gen ex vivo bao gồm cấy ghép các tế bào đã được thao tác và biến đổi để điều trị bệnh. Đây là nghiên cứu đầu tiên ứng dụng kỹ thuật liệu pháp gen ex vivo để tạo và cấy tế bào biểu hiện protein CPT1AM, một loại enzyme đóng vai trò quyết định trong nhiều bệnh chuyển hóa như béo phì.

Nghiên cứu, được công bố trên tạp chí Kỹ thuật trao đổi chất , được dẫn dắt bởi Giáo sư Laura Herrero, từ Khoa Dược và Khoa học Thực phẩm và Viện Y sinh của Đại học Barcelona (IBUB), và từ Nghiên cứu Y sinh Mạng lưới Sinh lý học về Béo phì và Dinh dưỡng. Trung tâm (CIBERobn).

Liệu pháp tế bào mô tả quá trình đưa tế bào mới vào mô để chống lại bệnh tật. Các liệu pháp tế bào hiện đang tập trung vào việc giải quyết các bệnh di truyền - có và không có sự trợ giúp của liệu pháp gen - hoặc các bệnh thoái hóa.

"Trong liệu pháp mới này, các mô hình động vật đã được cấy tế bào gốc dưới da có nguồn gốc từ mô mỡ, biệt hóa thành tế bào mỡ, để chúng có thể biểu hiện một dạng hoạt động của protein CPT1AM, một loại enzyme nằm trong ty thể đóng vai trò quan trọng trong quá trình oxy hóa lipid và là liên quan đến các bệnh chuyển hóa," Laura Herrero, thành viên của Khoa Hóa sinh và Sinh lý học UB cho biết.

"Kết quả là, ở những con chuột béo phì, có thể giảm cân, gan nhiễm mỡ (gan nhiễm mỡ), nồng độ cholesterol và glucose. Tóm lại, việc cấy các tế bào mỡ biểu hiện enzyme ty thể CPT1AM giúp giảm béo phì và không dung nạp glucose ở chuột ."

Vì quá trình chuyển đổi tế bào diễn ra bên ngoài cơ thể của sinh vật, nên loại trị liệu này dễ thực hiện hơn nhiều và cho phép kiểm soát tốt hơn các tế bào đã thay đổi.

Béo phì và các rối loạn chuyển hóa liên quan đại diện cho một vấn đề xã hội và sức khỏe trên toàn thế giới, đó là lý do tại sao các phương pháp điều trị mới rất cần thiết. Mô mỡ đóng một vai trò quan trọng trong việc điều chỉnh cân bằng năng lượng và các tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ mô mỡ - những tế bào có khả năng tự đổi mới - đã thu hút được sự quan tâm trong liệu pháp tế bào.

"Cụ thể, carnitine palmitoyltransferase 1A (CPT1A) là enzyme kiểm soát quá trình oxy hóa axit béo của ty thể. Mục đích của chúng tôi là tạo ra các tế bào mỡ có thể biểu hiện một dạng hoạt động cấu thành của CPT1A -- CPT1AM -- có khả năng đốt cháy chất béo dư thừa và cải thiện kiểu hình chuyển hóa béo phì chuột sau khi cấy ghép."

Kết quả của nghiên cứu mới hỗ trợ cho việc sử dụng lâm sàng phương pháp trị liệu gen ex vivo này trong tương lai như một chiến lược mới để giảm tỷ lệ béo phì và cholesterol trong dân số.

Nghiên cứu tiền lâm sàng này có thể mở ra cánh cửa cho các chiến lược điều trị trong tương lai để giải quyết việc điều trị bệnh béo phì, hiện đang là một vấn đề sức khỏe toàn cầu.

"Để ước tính liệu pháp điều trị ở người, chúng ta cần tối ưu hóa một số quy trình như chất lượng và khả năng tồn tại của tế bào gốc từ mô mỡ được phân lập từ những người mắc bệnh béo phì, tỷ lệ nhiễm lentivirus và số lượng tế bào được sử dụng để cấy ghép," kết luận nhà nghiên cứu Laura Herrero.

Theo Science