Nghiên cứu Y - Dược Thứ bảy, ngày 29/4/2023

Thuốc làm giảm protein tau đầu tiên cho bệnh Alzheimer cho thấy nhiều hứa hẹn

Một thử nghiệm mới đã tìm ra một liệu pháp di truyền mới cho bệnh Alzheimer có khả năng hạ thấp thành công và an toàn mức protein tau có hại được biết là nguyên nhân gây bệnh.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Một thử nghiệm đầu tiên trên thế giới tại UCL và UCLH đã tìm ra một liệu pháp di truyền mới cho bệnh Alzheimer có khả năng hạ thấp an toàn mức protein tau có hại được biết là nguyên nhân gây bệnh.

Thử nghiệm, do nhà thần kinh học tư vấn, Tiến sĩ Catherine Mummery (Viện Thần kinh học UCL Queen Square & Bệnh viện Thần kinh và Phẫu thuật Thần kinh Quốc gia) đứng đầu, cho thấy lần đầu tiên phương pháp 'làm im lặng gen' được thực hiện trong bệnh mất trí nhớ và bệnh Alzheimer.

Phương pháp này sử dụng một loại thuốc gọi là BIIB080 (/IONIS- MAPTRx ) , là một oligonucleaotide antisense (được sử dụng để ngăn chặn RNA sản xuất protein), để 'làm im lặng' gen mã hóa cho protein tau -- được gọi là protein tau liên kết với vi ống. gen (MAPT). Điều này ngăn không cho gen được dịch mã thành protein theo cách có thể định lượng và đảo ngược. Nó cũng sẽ làm giảm sản xuất protein đó và thay đổi quá trình bệnh.

Các thử nghiệm tiếp theo sẽ cần thiết trên các nhóm bệnh nhân lớn hơn để xác định xem điều này có mang lại lợi ích lâm sàng hay không, nhưng kết quả giai đoạn 1 được công bố trên tạp chí Nature Medicine -- với kết quả từ 46 bệnh nhân -- là dấu hiệu đầu tiên cho thấy phương pháp này có tác dụng sinh học.

Hiện tại không có phương pháp điều trị nhắm mục tiêu tau. Các loại thuốc aducanumab và lecanemab - gần đây đã được FDA chấp thuận sử dụng trong một số trường hợp - nhắm vào một cơ chế bệnh riêng biệt trong AD, sự tích tụ các mảng amyloid*.

Thử nghiệm giai đoạn 1 đã xem xét sự an toàn của BIIB080, tác dụng của nó trong cơ thể và mức độ nó nhắm mục tiêu vào gen MAPT. Nó liên quan đến Trung tâm nghiên cứu chứng mất trí UCL, được hỗ trợ bởi Trung tâm nghiên cứu y sinh NIHR UCLH, được hỗ trợ bởi Trung tâm nghiên cứu y sinh NIHR UCLH, và diễn ra tại Trung tâm thần kinh thực nghiệm Leonard Wolfson tại NHNN.


46 bệnh nhân, với độ tuổi trung bình là 66, đã tham gia vào cuộc thử nghiệm - diễn ra từ năm 2017 đến năm 2020. Cuộc thử nghiệm đã xem xét ba liều thuốc, được tiêm vào trong vỏ não (tiêm vào hệ thần kinh qua ống sống). ), so với giả dược.

Kết quả cho thấy thuốc được dung nạp tốt, tất cả bệnh nhân hoàn thành giai đoạn điều trị và hơn 90% hoàn thành giai đoạn sau điều trị.

Bệnh nhân ở cả nhóm điều trị và nhóm giả dược đều gặp tác dụng phụ nhẹ hoặc trung bình - phổ biến nhất là đau đầu sau khi tiêm thuốc. Tuy nhiên, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được ghi nhận ở những bệnh nhân dùng thuốc.

Nhóm nghiên cứu cũng đã xem xét hai dạng protein tau trong hệ thống thần kinh trung ương (CNS) - một chỉ số đáng tin cậy về bệnh tật - trong suốt thời gian nghiên cứu.

Họ đã tìm thấy mức giảm hơn 50% tổng nồng độ tau và phosphor tau trong CNS sau 24 tuần ở hai nhóm điều trị nhận được liều thuốc cao nhất.

Tiến sĩ Mummery cho biết: "Chúng tôi sẽ cần nghiên cứu thêm để hiểu mức độ mà thuốc có thể làm chậm sự tiến triển của các triệu chứng thực thể của bệnh và đánh giá thuốc ở những nhóm người lớn tuổi và lớn hơn cũng như ở những quần thể đa dạng hơn.

"Nhưng kết quả là một bước tiến quan trọng trong việc chứng minh rằng chúng ta có thể nhắm mục tiêu thành công tau bằng một loại thuốc làm im lặng gen để làm chậm - hoặc thậm chí có thể đảo ngược - bệnh Alzheimer và các bệnh khác do tích tụ tau trong tương lai."

Nguồn Đại học College London 
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact.thuocbietduoc@gmail.com