Các nhà nhiên cứu gần đây đã sử dụng một loại thuốc nhắm mục tiêu để phục hồi sức mạnh cơ bắp và điều chỉnh chứng tăng trương lực cơ ở những con chuột mắc chứng loạn dưỡng cơ.
Những người mắc chứng loạn dưỡng cơ trải qua tình trạng yếu cơ tiến triển và lặp đi lặp lại các đợt cứng cơ không đau được gọi là chứng tăng trương lực cơ.
Các nhà điều tra tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (MGH) gần đây đã sử dụng một loại thuốc nhắm mục tiêu để phục hồi sức mạnh cơ bắp và điều chỉnh chứng tăng trương lực cơ ở chuột mắc chứng loạn dưỡng cơ. Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Communications , có thể dẫn đến các phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân bị ảnh hưởng.
Chứng tăng trương lực cơ trong chứng loạn dưỡng cơ là do quá trình xử lý (hoặc ghép nối) bất thường của bản phiên mã được tạo ra từ gen mã hóa kênh clorua cơ Clcn1, một loại protein kiểm soát dòng ion clorua vào tế bào cơ.
(adv)
Ngoài ra, mức độ yếu ở những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ có liên quan đến lượng sợi cơ oxy hóa, chứ không phải glycolytic, cao hơn. Những sợi này khác nhau về cách chúng thu được năng lượng để co lại.
Để điều chỉnh sự ghép nối bất thường ở chuột mắc chứng loạn dưỡng cơ, một nhóm do Thurman Wheeler, MD, nhà nghiên cứu thần kinh cơ tại MGH và phó giáo sư Thần kinh học tại Trường Y Harvard, đứng đầu, đã sử dụng một liệu pháp di truyền liên quan đến các đoạn DNA nhỏ gọi là antisense oligonucleotides (ASOs). ).
Các ASO dựa trên một mã nhắm vào sự kết nối bất thường của Clcn1 và khi được tiêm trực tiếp vào cơ của động vật, các ASO đã sửa chữa sự bất thường, tăng cường sự phong phú của Clcn1 chức năng, tăng số lượng sợi cơ glycolytic và phục hồi sức khỏe cơ bắp. .
Wheeler cho biết: “Những phát hiện của chúng tôi cho thấy rằng sự chuyển đổi loại sợi cơ trong chứng loạn dưỡng cơ là kết quả của chứng tăng trương lực cơ và có thể đảo ngược được. "Kết quả của chúng tôi cũng hỗ trợ các liệu pháp nhắm mục tiêu Clcn1 như một cách để tăng sức mạnh và giảm chấn thương cơ ở bệnh nhân."
Nguồn Bệnh viện Đa khoa Massachusetts
