Tế bào sản xuất protein giống như những nhà máy nhỏ. Nhưng nếu họ tạo ra quá nhiều vào sai thời điểm, nó có thể dẫn đến các bệnh như ung thư, vì vậy họ kiểm soát sản xuất bằng một quá trình gọi là can thiệp RNA (RNAi). Kể từ tháng 7 năm 2021, một số loại thuốc đã tận dụng RNAi để điều trị các bệnh về thận và gan gây đau đớn - với bảy loại thuốc khác đang được thử nghiệm lâm sàng. Có rất nhiều tiềm năng cho liệu pháp trị liệu RNAi và các nhà nghiên cứu của Phòng thí nghiệm Cold Spring Harbor (CSHL) đang làm việc chăm chỉ để vẽ nên một bức tranh toàn cảnh về quy trình, nhằm cải thiện các liệu pháp hôm nay và cải tiến những liệu pháp tốt hơn vào ngày mai.
Giáo sư CSHL & Điều tra viên HHMI Leemor Joshua-Tor và sinh viên tốt nghiệp Trường Khoa học Sinh học CSHL gần đây Brianna Bibel đang điền vào một số chỗ trống. Gần đây, họ đã phát hiện ra cách thức protein ngựa ngựa Argonaute (Ago) của RNAi tận dụng các nguồn lực hạn chế để duy trì sản xuất protein.
Joshua-Tor cho biết, điều quan trọng là phải hiểu chính xác cách RNAi hoạt động vì nó là một quá trình cơ bản và được sử dụng nhiều. Nó cũng cung cấp một loại mạng lưới an toàn cho liệu pháp điều trị vì nó không tạo ra các thay đổi vĩnh viễn đối với các tế bào và có thể được đảo ngược. Joshua-Tor nói:
"Đối với phương pháp trị liệu, có lẽ bạn sẽ không muốn làm xáo trộn bộ gen quá nhiều. Trong tất cả những thứ này, bạn muốn biết chính xác điều gì đang xảy ra, và nếu điều gì đó không hiệu quả, thì bạn biết phải làm gì và ở đâu Nhìn xem. Bạn càng có nhiều thông tin thì càng tốt - bạn sẽ có được bức tranh toàn cảnh về những gì đang xảy ra. "
(adv)
Ago giúp cắt đứt quá trình sản xuất protein bằng cách tìm kiếm, liên kết và phá hủy các phân tử được gọi là mRNA - thứ bảo các tế bào tạo ra protein. Nhưng số lượng Ago trong cơ thể nhạt đi so với lượng mRNA mà nó phải nhắm mục tiêu. Sau khi tiêu diệt một protein, protein vẫn có khả năng tìm thấy một protein khác nhưng nó không thể tiếp tục mà không có sự trợ giúp. Bibel đã khám phá ra cách các tế bào sử dụng một quá trình gọi là quá trình phosphoryl hóa để phá vỡ sự bám của Ago đối với mục tiêu mRNA, cho phép nó di chuyển đến mục tiêu tiếp theo. Bibel giải thích:
"Lý thuyết của chúng tôi là để quá trình phosphoryl hóa thúc đẩy quá trình giải phóng là một cách mà bạn có thể giải phóng Argonaute vì khi mục tiêu được giải phóng, hướng dẫn vẫn ở đó và nó siêu ổn định. Vì vậy, suy nghĩ của chúng tôi là bằng cách phosphoryl hóa nó, bạn sẽ giải phóng nó sẽ đàn áp các mục tiêu khác - bởi vì nó vẫn hoàn toàn có khả năng thực hiện công việc đó. "
Bibel hy vọng khám phá của cô ấy sẽ có ích khi nghiên cứu về RNAi tiếp tục. Bà nói: “Rất nhiều tiến bộ vượt bậc trong khoa học chỉ đến từ việc nghiên cứu cơ bản. "Và đây là một trong những câu hỏi nghiên cứu cơ bản, cố gắng tìm ra cách thức hoạt động của nó."
Nguồn Science daily