Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Hyftor ™ (gel bôi ngoài da sirolimus) 0,2% là phương pháp điều trị tại chỗ đầu tiên được chỉ định cho bệnh u mạch vùng mặt liên quan đến TSC ở người lớn và trẻ em sáu (6) tuổi trở lên
Yoshiki Kida , Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Nobelpharma Mỹ. "Sự chấp thuận mang tính bước ngoặt này sẽ mang lại một liệu pháp rất cần thiết cho những người mắc chứng bệnh xơ cứng teo cơ phức hợp."
TSC là một rối loạn di truyền gây ra các khối u hình thành ở các cơ quan khác nhau, chủ yếu là não, mắt, tim, thận, da và phổi, và tiếp tục kéo dài suốt cuộc đời của những người mắc bệnh này.
U xơ mạch mặt gặp ở khoảng 75% -80% bệnh nhân TSC. U mạch trên mặt liên quan đến TSC đề cập đến các tổn thương da mặt do đột biến gen gây ra, dẫn đến sự phát triển không kiểm soát của tế bào. Nếu không điều trị, chúng có thể gây biến dạng đáng kể, chảy máu, ngứa và ban đỏ.
Ở Mỹ, khoảng 50.000 người mắc TSC và ước tính có khoảng 40.000 người mắc chứng u xơ mạch mặt liên quan đến TSC, với hầu hết được chẩn đoán là trẻ em. Không có sự khác biệt về tỷ lệ hiện mắc theo giới tính, chủng tộc hoặc dân tộc.
Kari Luther Rosbeck , Chủ tịch & Giám đốc điều hành của TSC Alliance cho biết: “TSC là một căn bệnh phức tạp và u mạch ở mặt là một điều nữa mà cả cha mẹ của trẻ em mắc TSC và người lớn mắc TSC phải lo lắng . "Một phương pháp điều trị tại chỗ được FDA chấp thuận mang lại hy vọng mới cho họ và Liên minh TSC thực sự hài lòng với lựa chọn điều trị này hiện đã có sẵn."
(adv)
Hyftor ™ được sản xuất theo qui trình cGMP, giúp cung cấp công thức phân phối gel nhất quán. Nobelpharma cam kết giúp đảm bảo các loại thuốc của mình có thể tiếp cận được và có kế hoạch cung cấp các chương trình hỗ trợ bệnh nhân nhằm giúp những bệnh nhân đủ điều kiện trong suốt hành trình điều trị của họ. Hyftor ™ sẽ có mặt tại Hoa Kỳ trong những tháng tới.
Thông tin thuốc Hyftor ™ (gel bôi sirolimus) 0,2%
Hyftor ™(sirolimus gel bôi) 0,2% là thuốc bôi ngoài da đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị u mạch trên mặt liên quan đến TSC ở người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên. Việc áp dụng gel nên được giới hạn ở các khu vực liên quan đến u mạch, và các vị trí thoa không được che khuất. Trong các nghiên cứu lâm sàng, Hyftor ™ đã được chứng minh là có tác dụng cải thiện kích thước và mẩn đỏ của u mạch trên khuôn mặt sau 12 tuần.
Chống chỉ định dùng Hyftor ™ ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn với sirolimus hoặc bất kỳ thành phần nào khác của gel.
Theo Drugs
