Một thử nghiệm lâm sàng gần đây đã chỉ ra rằng liệu pháp tế bào an toàn và hiệu quả trong việc ngăn chặn sự suy giảm chức năng tim và chi trên ở những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne giai đoạn cuối.
Liệu pháp này có vẻ an toàn và hiệu quả trong việc ngăn chặn sự suy giảm chức năng tim và chi trên. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên giúp cải thiện chức năng có ý nghĩa trong những trường hợp nặng nhất của bệnh nhân DMD.
"HOPE-2 là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên để kiểm tra liệu pháp tế bào toàn thân trong DMD", Craig McDonald, điều tra viên chính quốc gia của thử nghiệm và là tác giả chính của nghiên cứu cho biết. McDonald là giáo sư và chủ nhiệm về y học vật lý và phục hồi chức năng và giáo sư nhi khoa tại UC Davis Health. "Thử nghiệm đã tạo ra sự ổn định có ý nghĩa thống kê và chưa từng có của sự suy giảm cơ xương ảnh hưởng đến cánh tay và tim, sự suy giảm cấu trúc và chức năng ở những bệnh nhân DMD không lưu động."
Kết quả từ thử nghiệm đã được công bố hôm nay trên tạp chí The Lancet .
(adv)
Liệu pháp tế bào để điều trị thoái hóa cơ
Trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II, các nhà nghiên cứu đã sử dụng các tế bào gốc tim mạch toàn sinh CAP-1002 của Capricor Therapeutics (CDC) thu được từ các cơ tim của con người. Những tế bào này có thể làm giảm viêm cơ và tăng cường tái tạo tế bào.
McDonald cho biết: “Cơ chế chính của liệu pháp CAP-1002 là giúp giảm các vấn đề viêm mãn tính nghiêm trọng của bệnh, giảm xơ hóa và cải thiện tái tạo cơ, và do đó duy trì hoặc cải thiện chức năng quan trọng của tim và cơ xương.
Thử nghiệm đã kiểm tra hiệu quả lâu dài và tính an toàn của việc truyền lặp lại CAP-1002 vào tĩnh mạch để điều trị DMD giai đoạn muộn. Nó đã thu nhận 20 bệnh nhân DMD tại bảy trung tâm Hoa Kỳ. Những người tham gia ít nhất 10 tuổi bị yếu ở cánh tay và bàn tay. Họ được chỉ định ngẫu nhiên để nhận CAP-1002 hoặc giả dược ba tháng một lần trong một năm, với tổng cộng bốn lần truyền.
Cải thiện đáng kể các chức năng của cánh tay, bàn tay và tim
Nhóm nghiên cứu đã đánh giá chức năng chi trên bằng thang điểm Hiệu suất chức năng vận động chi trên (PUL) cho DMD, chức năng tim bằng hình ảnh cộng hưởng từ tim (MRI), đo phế dung kế của chức năng hô hấp và các dấu ấn sinh học tuần hoàn.
Các nhà nghiên cứu đã đánh giá PUL cho những người tham gia vào lần truyền đầu tiên và sau một năm. Họ đã đo lường sự thay đổi của điểm PUL ở mức trung bình / khuỷu tay giữa hai lần đọc này. Nghiên cứu cho thấy một sự thay đổi thuận lợi đáng kể ở những người tham gia dùng CAP-1002, so với những người dùng giả dược. Ít có sự suy giảm chức năng cơ chi trên ở nhóm được điều trị bằng tế bào.
MRI tim cũng cho thấy cấu trúc và chức năng tim dường như được cải thiện ở những người tham gia nhận CAP-1002.
"Ở đây chúng tôi cho thấy sự hứa hẹn của liệu pháp tế bào trong việc ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh tim trong một căn bệnh di truyền hiếm gặp, nhưng có lý do chính đáng để tin rằng một ngày nào đó liệu pháp như vậy cũng có thể được sử dụng cho các dạng suy tim phổ biến hơn". tác giả Eduardo Marbán, một nhà nghiên cứu tim tiên phong, người đầu tiên phát hiện ra rằng CDC có thể hữu ích trong việc điều trị DMD. Ông là Giáo sư xuất sắc của Tổ chức Gia đình Mark Siegel và là giám đốc điều hành của Viện Tim Smidt thuộc Trung tâm Y tế Cedars-Sinai ở Los Angeles.
McDonald và các cộng tác viên tại các trung tâm khác ở Hoa Kỳ đang triển khai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III, HOPE-3. Mục tiêu của nghiên cứu này là xác nhận hiệu quả của CAP-1002 trong một nhóm bệnh nhân lớn hơn.
"FDA đã báo hiệu rằng một nghiên cứu Giai đoạn III lớn hơn sẽ là bước tiếp theo để đạt được sự chấp thuận của thuốc. Chúng tôi cần xác nhận độ bền điều trị và độ an toàn của CAP-1002 sau 12 tháng để điều trị thoái hóa cơ ở tim và xương", McDonald nói.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là gì
DMD là một chứng rối loạn ảnh hưởng đến khoảng 1 trong số 5.000 người - chủ yếu là trẻ em trai. Nó thường trở nên rõ ràng trong thời thơ ấu, gây ra tình trạng suy yếu dần dần và viêm mãn tính cơ xương, tim và hô hấp và làm chậm các mốc phát triển như ngồi và đi bộ. Bệnh nhân DMD thường mất khả năng đi lại ở tuổi thiếu niên và phát triển các biến chứng tim và phổi khi họ già đi.
Các phương pháp điều trị DMD còn hạn chế và không có cách chữa trị nào được biết đến. Các liệu pháp hiện tại nhắm vào cơ xương không hiệu quả trong việc điều trị cơ tim bị suy yếu do DMD. Một liệu pháp giúp ổn định hoặc đảo ngược tình trạng suy tim, đồng thời cải thiện chức năng chi trên, sẽ là một liệu pháp duy nhất có khả năng giải quyết gánh nặng bệnh tật to lớn được thấy ở bệnh nhân DMD tiến triển.
"Liệu pháp dựa trên tế bào này đổi mới ở chỗ nó giải quyết các nhu cầu quan trọng của những bệnh nhân có gánh nặng bệnh tật nghiêm trọng nhất và ổn định cả chi trên và chức năng tim. Các liệu pháp giải quyết các giai đoạn sau của bệnh có thể tạo ra tác động to lớn đến chất lượng cuộc sống McDonald nói.
Nguồn Đại học California - Davis Health
