Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Thuốc Tarpeyo (budesonide) dạng viên nang giải phóng chậm, để làm giảm protein niệu ở người lớn có globulin miễn dịch nguyên phát Bệnh thận (IgAN) có nguy cơ tiến triển.
Sự chấp thuận này đánh dấu sự chuyển đổi thành công của Calliditas thành một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại.
Renée Aguiar-Lucander, Giám đốc điều hành của Calliditas cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng đưa phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận để giảm protein niệu ở IgAN ra thị trường. "Tarpeyo đại diện cho một sản phẩm được FDA chấp thuận để giúp những bệnh nhân có nguy cơ tiến triển bệnh nhanh chóng."
Tarpeyo được phê duyệt theo sự chấp thuận nhanh chóng dựa trên việc đạt được tiêu chí chính là giảm protein niệu trong Phần A của nghiên cứu giai đoạn 3 quan trọng của NeflgArd, một nghiên cứu đa trung tâm đang diễn ra, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, được thực hiện để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Tarpeyo 16 mg x 1 lần / ngày so với giả dược ở bệnh nhân người lớn có IgAN nguyên phát. 1 Hiệu quả của Tarpeyo được đánh giá ở những bệnh nhân có IgAN đã được chứng minh bằng sinh thiết, eGFR ≥35 mL / phút / 1,73 m 2 , và protein niệu (được định nghĩa là ≥1 g / ngày hoặc UPCR ≥0,8 g / g) đang ổn định liều điều trị bằng chất ức chế RAS được dung nạp tối đa.
Bệnh nhân dùng Tarpeyo (n = 97) cho thấy giảm 34% protein niệu so với ban đầu có ý nghĩa thống kê so với 5% khi dùng RASi đơn thuần (n = 102) sau 9 tháng. Hiệu quả điều trị cho điểm cuối chính của UPCR lúc 9 tháng là nhất quán giữa các phân nhóm chính, bao gồm các đặc điểm nhân khẩu học và bệnh cơ bản chính. 1
Các phản ứng có hại thường gặp nhất (≥5%) trong nghiên cứu này là tăng huyết áp, phù ngoại vi, co thắt cơ, mụn trứng cá, viêm da, tăng cân, khó thở, phù mặt, khó tiêu, mệt mỏi và rậm lông. Vui lòng xem thêm Thông tin An toàn Quan trọng bên dưới.
Richard Lafayette MD ., Giáo sư Y khoa tại Đại học Stanford và Giám đốc Trung tâm Bệnh Cầu thận Stanford nhận xét, "IgAN là một chẩn đoán khó khăn đối với nhiều bệnh nhân và nó có thể dần dần dẫn đến nhu cầu lọc máu và / hoặc ghép thận. FDA chấp thuận của Tarpeyo hiện cung cấp phương pháp điều trị bệnh cụ thể cho những bệnh nhân mắc căn bệnh phức tạp này. "
Richard Philipson , Giám đốc Y tế Calliditas cho biết thêm, "Tarpeyo được phát triển để nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh IgAN. Việc FDA chấp thuận Tarpeyo thể hiện sự cống hiến không ngừng của chúng tôi đối với những bệnh nhân mắc bệnh IgAN. Chúng tôi xin cảm ơn các bệnh nhân, nhà nghiên cứu và nhân viên y tế đã tham gia trong các nghiên cứu về Tarpeyo. "
(adv)
Bonnie Schneider , Giám đốc và Đồng sáng lập của IGA Nephropathy Foundation of America nhận xét: "Đó là một hành trình khó khăn không chỉ đối với gia đình chúng tôi mà còn đối với tất cả các bệnh nhân mắc bệnh thận IgA mà chúng tôi phục vụ. Được lựa chọn cụ thể về căn bệnh này, cộng đồng chúng tôi rất vui mừng." "
(adv)
CHỈ ĐỊNH và THÔNG TIN AN TOÀN
Chỉ định
Viên nang phóng thích chậm Tarpeyo ™ (budesonide) là một corticosteroid được chỉ định để làm giảm protein niệu ở người lớn có globulin miễn dịch nguyên phát Bệnh thận (IgAN) có nguy cơ tiến triển bệnh nhanh chóng, nói chung là tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu (UPCR) ≥1,5 g / g.
Chỉ định này được chấp thuận dưới sự chấp thuận nhanh chóng dựa trên việc giảm protein niệu. Người ta vẫn chưa xác định được liệu Tarpeyo có làm chậm sự suy giảm chức năng thận ở bệnh nhân IgAN hay không. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm lâm sàng xác nhận.
Thông tin An toàn Quan trọng
Chống chỉ định: Tarpeyo được chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn với budesonide hoặc bất kỳ thành phần nào của Tarpeyo. Các phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, bao gồm cả phản vệ, đã xảy ra với các công thức budesonide khác.
Cảnh báo và đề phòng
Cường vỏ và ức chế trục thượng thận: Khi sử dụng corticosteroid lâu dài, các tác dụng toàn thân như cường vỏ và ức chế tuyến thượng thận có thể xảy ra. Corticosteroid có thể làm giảm phản ứng của trục dưới đồi-tuyến yên-thượng thận (HPA) đối với căng thẳng. Trong tình huống bệnh nhân phải phẫu thuật hoặc các tình huống căng thẳng khác, nên bổ sung corticosteroid toàn thân. Khi ngừng điều trị `xem Liều lượng và Cách dùng` hoặc chuyển đổi giữa các corticosteroid, hãy theo dõi các dấu hiệu ức chế trục thượng thận.
Bệnh nhân suy gan từ trung bình đến nặng (tương ứng là Child-Pugh Class B và C) có thể tăng nguy cơ bị cường vỏ và ức chế trục thượng thận do tiếp xúc toàn thân với budesonide đường uống. Tránh sử dụng cho bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh Class C). Theo dõi các dấu hiệu và / hoặc triệu chứng tăng vỏ ở bệnh nhân suy gan trung bình (Child-Pugh Class B).
Nguy cơ ức chế miễn dịch: Bệnh nhân đang sử dụng thuốc ức chế hệ thống miễn dịch dễ bị nhiễm trùng hơn những người khỏe mạnh. Ví dụ, bệnh thủy đậu và bệnh sởi có thể có diễn biến nghiêm trọng hơn hoặc thậm chí gây tử vong ở những bệnh nhân mẫn cảm hoặc bệnh nhân đang sử dụng liều corticosteroid ức chế miễn dịch. Tránh điều trị bằng corticosteroid ở những bệnh nhân bị nhiễm bệnh lao đang hoạt động hoặc đã khỏi; nhiễm nấm, vi khuẩn, vi rút toàn thân hoặc ký sinh trùng không được điều trị; hoặc herpes simplex ở mắt. Tránh tiếp xúc với các bệnh nhiễm trùng đang hoạt động, dễ lây truyền (ví dụ, thủy đậu, sởi). Liệu pháp corticosteroid có thể làm giảm phản ứng miễn dịch với một số loại vắc xin.
Các tác dụng khác của corticosteroid: Tarpeyo là một corticosteroid dùng toàn thân và có thể gây ra các phản ứng có hại liên quan. Theo dõi bệnh nhân tăng huyết áp, tiền tiểu đường, đái tháo đường, loãng xương, loét dạ dày tá tràng, tăng nhãn áp, đục thủy tinh thể, tiền sử gia đình mắc bệnh tiểu đường hoặc bệnh tăng nhãn áp, hoặc với bất kỳ tình trạng nào khác mà corticosteroid có thể có tác dụng không mong muốn.
Phản ứng có hại: Trong các nghiên cứu lâm sàng, các phản ứng có hại thường gặp nhất với Tarpeyo (xảy ra ở ≥5% bệnh nhân Tarpeyo và cao hơn ≥2% so với giả dược) là tăng huyết áp (16%), phù ngoại vi (14%), co thắt cơ (13%). ), mụn trứng cá (11%), viêm da (7%), cân nặng tăng (7%), khó thở (6%), phù mặt (6%), khó tiêu (5%), mệt mỏi (5%) và rậm lông (5%).
Tương tác thuốc: Budesonide là chất nền cho CYP3A4. Tránh sử dụng với các chất ức chế CYP3A4 mạnh, chẳng hạn như ketoconazole, itraconazole, ritonavir, indinavir, saquinavir, erythromycin và cyclosporin. Tránh uống nước ép bưởi với Tarpeyo. Uống nước bưởi, chất ức chế hoạt động của CYP3A4, có thể làm tăng tiếp xúc toàn thân với budesonide.
Theo Drugs
