Dược phẩm Thứ bảy, ngày 8/1/2022

Thuốc Vyvgart để điều trị bệnh nhược cơ

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) ở bệnh nhân người lớn dương tính với kháng thể kháng thụ thể kháng acetylcholine (AChR). Những bệnh nhân này chiếm khoảng 85% tổng số bệnh nhân bị bệnh nhược cơ toàn thân.
Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Bệnh nhược cơ nói chung là một bệnh thần kinh cơ mãn tính và hiếm gặp, đặc trưng bởi suy nhược cơ bắp và có khả năng đe dọa tính mạng. Vyvgart là một đoạn kháng thể IgG1 của người liên kết với FcRn, dẫn đến giảm các kháng thể immunoglobulin G (IgG) lưu hành. Hoạt động của các tự kháng thể AChR tại điểm nối thần kinh cơ là động lực chính của gMG 2 .

“Cộng đồng gMG đã chờ đợi sự chấp thuận của FDA đối với Vyvgart từ lâu, đặc biệt là đối với những bệnh nhân gặp khó khăn với các công việc cá nhân cơ bản như nói, nhai và nuốt thức ăn, đánh răng và tóc, và trong một số trường hợp nghiêm trọng là thở,” Samantha Masterson nhận xét , Chủ tịch kiêm Giám đốc Điều hành của Quỹ Bệnh nhược cơ Hoa Kỳ. “Chúng tôi cảm ơn argenx vì đã tiếp tục cam kết với cộng đồng bệnh nhân gMG, điều này đã khiến họ cung cấp lựa chọn điều trị mới rất cần thiết này với tiềm năng thay đổi cuộc sống của nhiều bệnh nhân gMG.”

Hiệu quả lâm sàng đã được chứng minh và hồ sơ an toàn

James F. Howard Jr., MD, Giáo sư Thần kinh học (Bệnh cơ thần kinh), Y khoa và Allied Health, Khoa Thần kinh, Đại học Bắc Carolina tại Trường Y Chapel Hill và Điều tra viên chính cho thử nghiệm ADAPT. “Sự chấp thuận ngày hôm nay thể hiện một bước tiến mới quan trọng đối với bệnh nhân gMG và gia đình bị ảnh hưởng bởi căn bệnh suy nhược này. Liệu pháp này có khả năng làm giảm gánh nặng bệnh tật của gMG và thay đổi cách chúng ta điều trị căn bệnh này ”.

Sự chấp thuận của Vyvgart dựa trên kết quả từ thử nghiệm ADAPT giai đoạn 3 toàn cầu, được công bố trên tạp chí The Lancet Neurolog vào tháng 7 năm 2021 . Thử nghiệm ADAPT đã đáp ứng tiêu chí chính của nó, chứng minh rằng nhiều bệnh nhân gMG dương tính với kháng thể kháng AChR là những người đáp ứng trên thang MG-ADL sau khi điều trị với Vyvgart so với giả dược (68% so với 30%; p <0,0001). Người trả lời được xác định là có mức giảm ít nhất hai điểm trên thang MG-ADL duy trì trong bốn tuần liên tiếp hoặc hơn trong chu kỳ điều trị đầu tiên.

Ngoài ra, số người đáp ứng nhiều hơn đáng kể trên thang điểm Định lượng Bệnh nhược cơ (QMG) sau khi điều trị với Vyvgart so với giả dược (63% so với 14%; p <0,0001). Người trả lời được xác định là có mức giảm ít nhất ba điểm trên thang đo QMG được duy trì trong bốn tuần liên tiếp trở lên trong chu kỳ điều trị đầu tiên.


Vyvgart đã được chứng minh tính an toàn trong thử nghiệm lâm sàng ADAPT. Các tác dụng ngoại ý thường gặp nhất trong ADAPT là nhiễm trùng đường hô hấp (33% so với 29% giả dược), nhức đầu (32% so với 29% giả dược), và nhiễm trùng đường tiết niệu (10% so với 5% giả dược).

Argenx cam kết hỗ trợ truy cập Vyvgart với giá cả phải chăng. Là một phần của cam kết này, argenx đang triển khai My Vyvgart Path , một chương trình được thiết kế để kết nối bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng với sự hỗ trợ cá nhân hóa trong suốt hành trình điều trị. Các nguồn lực của chương trình bao gồm giáo dục về bệnh tật và sản phẩm, hỗ trợ tiếp cận và xác minh quyền lợi, và các chương trình hỗ trợ tài chính cho những bệnh nhân đủ điều kiện. Bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có thể truy cập Vyvgart.com để biết thêm thông tin.

Mỗi người trưởng thành sống chung với gMG trải qua quá trình của bệnh khác nhau, góp phần làm thay đổi mức độ nghiêm trọng của bệnh và phản ứng với các liệu pháp điều trị. argenx ưu tiên tham gia sớm và tích cực với những người trả tiền hàng đầu để giải quyết các câu hỏi xung quanh khả năng dự đoán ngân sách rộng hơn. Công ty đã đạt được các thỏa thuận về nguyên tắc với một số nhà thanh toán thương mại trong nước và khu vực để cấu trúc một thỏa thuận dựa trên giá trị. Các thỏa thuận nhằm cung cấp khả năng dự đoán về chi phí cho người chi trả và khả năng tiếp cận thích hợp cho bệnh nhân.

“Bệnh nhược cơ nói chung đặt ra gánh nặng về lối sống và điều trị cho bệnh nhân, gia đình và hệ thống chăm sóc sức khỏe tổng thể. Bệnh tự miễn dịch này ảnh hưởng đến mỗi bệnh nhân một cách khác nhau, có thể tạo ra sự khác biệt về liều lượng và kết quả là chi phí cho mỗi bệnh nhân ", Steve Miller, MD, Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Giám đốc Lâm sàng tại Cigna Corp." Sự chấp thuận của Vyvgart hứa hẹn giải quyết khoảng cách điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh này. argenx đã đưa ra một phương pháp tiếp cận hợp đồng dựa trên giá trị, sáng tạo sẽ giúp người thanh toán có khả năng dự đoán chi phí khi họ đối mặt với thách thức đảm bảo liều lượng trong thế giới thực vẫn ở mức hợp lý. Đây là kết quả trực tiếp của sự tham gia sớm giữa argenx và Evernorth dẫn đến việc được chấp thuận.

Đơn đăng ký cấp phép tiếp thị cho efgartigimod để điều trị gMG hiện đang được xem xét với Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế (PMDA) của Nhật Bản và Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMA), với các quyết định dự kiến ​​từ mỗi cơ quan trong quý đầu tiên và nửa cuối năm 2022, tương ứng .

Theo Drugs
- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Email: contact@thuocbietduoc.com.vn