Thuốc Skytrofa điều trị tình trạng thiếu hụt hormone tăng trưởng ở trẻ em

Dưới dạng tiêm một lần mỗi tuần, Skytrofa là sản phẩm đầu tiên được FDA chấp thuận cung cấp somatropin (hormone tăng trưởng) bằng cách giải phóng liên tục trong một tuần.

“Sự chấp thuận ngày hôm nay thể hiện một sự lựa chọn mới quan trọng cho trẻ em bị GHD và gia đình của chúng, những người hiện sẽ có lựa chọn điều trị mỗi tuần một lần. Trong thử nghiệm lâm sàng đối đầu quan trọng, Skytrofa mỗi tuần một lần đã chứng minh tốc độ chiều cao hàng năm cao hơn ở tuần 52 so với somatropini, ”Paul Thornton, MBBCh., MRCPI, một nhà điều tra lâm sàng và bác sĩ nội tiết nhi khoa ở Fort Worth, Texas cho biết. “Phương pháp điều trị mỗi tuần một lần này có thể giảm gánh nặng điều trị và có khả năng thay thế các liệu pháp somatropin hàng ngày, vốn là tiêu chuẩn chăm sóc trong hơn 30 năm.”

Thiếu hormone tăng trưởng là một bệnh mồ côi nghiêm trọng, đặc trưng bởi tầm vóc thấp bé và các biến chứng chuyển hóa. Trong GHD, tuyến yên không sản xuất đủ hormone tăng trưởng, điều này rất quan trọng không chỉ đối với chiều cao mà còn đối với sức khỏe và sự phát triển nội tiết tổng thể của trẻ.

Sự chấp thuận bao gồm Máy tiêm tự động Skytrofa® mới và hộp mực, sau lần đầu tiên lấy ra khỏi tủ lạnh, cho phép các gia đình bảo quản thuốc ở nhiệt độ phòng trong tối đa sáu tháng. Với việc tiêm hàng tuần, bệnh nhân chuyển từ tiêm hàng ngày có thể giảm tới 86% số ngày tiêm mỗi năm.

“Skytrofa là sản phẩm đầu tiên sử dụng nền tảng công nghệ TransCon sáng tạo của chúng tôi mà chúng tôi đã phát triển từ giai đoạn thiết kế thông qua phát triển phi lâm sàng và lâm sàng, sản xuất và tối ưu hóa thiết bị, và cung cấp cho bệnh nhân. Nó phản ánh cam kết và sự cống hiến của chúng tôi trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng bằng cách phát triển một hệ thống các sản phẩm độc quyền khác biệt cao trên nhiều lĩnh vực điều trị, ”Jan Mikkelsen, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Ascendis Pharma cho biết. “Chúng tôi biết ơn bệnh nhân, người chăm sóc, bác sĩ, nhà điều tra lâm sàng và nhân viên của chúng tôi, những người đã góp phần mang lại lựa chọn điều trị mới này cho trẻ em mắc chứng GHD ở Hoa Kỳ.”

Liên quan đến việc thương mại hóa Skytrofa, công ty cam kết cung cấp một bộ đầy đủ các chương trình hỗ trợ bệnh nhân, bao gồm giáo dục các gia đình về quy trình tiêm đúng cách cho Skytrofa như là phương pháp điều trị đầu tiên mỗi tuần một lần cho trẻ em bị GHD.

Mary Andrews, Giám đốc điều hành và đồng sáng lập của Quỹ MAGIC, một công ty hàng đầu toàn cầu về sức khỏe nội tiết, vận động, giáo dục, cho biết: “Thật tuyệt vời khi bệnh nhân và gia đình của họ có thể lựa chọn liệu pháp hormone tăng trưởng mỗi tuần và hỗ trợ. “GHD thường không được chú ý và thực hiện ở trẻ em của chúng tôi và việc quản lý nó có thể là một thách thức đối với các gia đình. Chúng tôi rất vui mừng về tin tức này vì điều trị GHD là quan trọng và trẻ em có một thời gian ngắn để phát triển. "

Việc FDA chấp thuận Skytrofa dựa trên kết quả từ Thử nghiệm heiGHt giai đoạn 3, một thử nghiệm nhóm song song, ngẫu nhiên, nhãn mở, nhãn mở, có kiểm soát hoạt động, kéo dài 52 tuần, so sánh Skytrofa mỗi tuần một lần với somatropin hàng ngày (Genotropin®) 161 trẻ em chưa từng được điều trị với GHDii. Điểm cuối chính là, AHV ở 52 tuần đối với nhóm điều trị Skytrofa hàng tuần và hGH hàng ngày. Các tiêu chí khác bao gồm các tác dụng ngoại ý, phản ứng tại chỗ tiêm, tỷ lệ kháng thể kháng hGH, vận tốc chiều cao hàng năm, thay đổi SDS chiều cao, tỷ lệ đối tượng có IGF-1 SDS (0,0 đến + 2,0), PK / PD ở đối tượng <3 tuổi , và sở thích cũng như sự hài lòng với Skytrofa.

Ở tuần thứ 52, sự khác biệt điều trị trong AHV là 0,9 cm / năm (11,2 cm / năm đối với Skytrofa so với 10,3 cm / năm đối với somatropin hàng ngày) với khoảng tin cậy 95 phần trăm [0,2,5] cm / năm. Mục tiêu chính của việc không mặc cảm trong AHV đã được đáp ứng đối với Skytrofa trong thử nghiệm này và tiếp tục chứng minh AHV cao hơn ở tuần 52 đối với lonapegsomatropin so với somatropin hàng ngày, với độ an toàn tương tự, ở trẻ em chưa từng điều trị với GHD.

Không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ngừng sử dụng liên quan đến Skytrofa được báo cáo. Các phản ứng có hại thường gặp nhất (≥ 5%) ở bệnh nhi bao gồm: nhiễm trùng, virus (15%), sốt (15%), ho (11%), buồn nôn và nôn (11%), xuất huyết (7%), tiêu chảy ( 6%), đau bụng (6%), đau khớp và viêm khớp (6%) ii. Ngoài ra, cả hai nhánh của nghiên cứu đều báo cáo tỷ lệ kháng thể liên kết kháng hGH thoáng qua, không trung hòa thấp và không có trường hợp kháng thể dai dẳng nào.

Skytrofa là một loại hormone tăng trưởng ở người được chỉ định để điều trị cho bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên có cân nặng ít nhất 11,5 kg và bị suy tăng trưởng do không tiết đủ hormone tăng trưởng nội sinh (GH).

Skytrofa được chống chỉ định ở những bệnh nhân:

Bệnh hiểm nghèo cấp tính sau phẫu thuật tim hở, phẫu thuật ổ bụng hoặc do tai nạn đa chấn thương, hoặc nếu bạn bị suy hô hấp cấp tính do nguy cơ tăng tỷ lệ tử vong khi sử dụng liều dược lý của somatropin.

Quá mẫn với somatropin hoặc bất kỳ tá dược nào trong Skytrofa. Các phản ứng quá mẫn toàn thân đã được báo cáo khi sử dụng các sản phẩm somatropin sau khi tiếp thị.

Các biểu sinh khép kín để thúc đẩy tăng trưởng.

Bệnh ác tính hoạt động.

Bệnh võng mạc tiểu đường tăng sinh hoạt động hoặc không tăng sinh nặng.

Người mắc hội chứng Prader-Willi béo phì nặng, có tiền sử tắc nghẽn đường hô hấp trên hoặc ngưng thở khi ngủ hoặc suy hô hấp nghiêm trọng do nguy cơ đột tử.

Đã có báo cáo gia tăng tỷ lệ tử vong ở những bệnh nhân bị bệnh nguy kịch cấp tính do các biến chứng sau phẫu thuật tim hở, phẫu thuật ổ bụng hoặc đa chấn thương do tai nạn, hoặc những người bị suy hô hấp cấp tính đã được báo cáo sau khi điều trị bằng liều dược lý của somatropin. Tính an toàn của việc tiếp tục điều trị Skytrofa ở những bệnh nhân nhận liều thay thế theo chỉ định đã được phê duyệt, những người đồng thời mắc các bệnh này vẫn chưa được thiết lập.

Các phản ứng quá mẫn toàn thân nghiêm trọng bao gồm phản ứng phản vệ và phù mạch đã được báo cáo khi sử dụng các sản phẩm somatropin sau khi tiếp thị. Không sử dụng Skytrofa ở những bệnh nhân quá mẫn với somatropin hoặc bất kỳ tá dược nào trong Skytrofa.

Tăng nguy cơ tiến triển thành bệnh ác tính khi điều trị bằng somatropin ở những bệnh nhân có bệnh ác tính đang hoạt động. Bệnh ác tính Preexisting nên không hoạt động với việc điều trị hoàn thành trước khi bắt đầu Skytrofa. Ngừng Skytrofa nếu có bằng chứng về hoạt động tái diễn.

Ở những người sống sót sau ung thư thời thơ ấu, những người được điều trị bằng bức xạ vào não / đầu cho khối u đầu tiên của họ và những người phát triển chứng thiếu hụt hormone tăng trưởng (GHD) tiếp theo và được điều trị bằng somatropin, đã có báo cáo về nguy cơ mắc ung thư thứ hai. Các khối u nội sọ, đặc biệt là u màng não, là khối u phổ biến nhất trong số các khối u thứ hai này. Thường xuyên theo dõi tất cả bệnh nhân có tiền sử GHD thứ phát sau ung thư nội sọ khi đang điều trị bằng somatropin để biết sự tiến triển hoặc tái phát của khối u.

Bởi vì trẻ em có một số nguyên nhân di truyền hiếm gặp có tầm vóc thấp có nguy cơ phát triển khối u ác tính cao hơn, các bác sĩ nên cân nhắc kỹ lưỡng những rủi ro và lợi ích của việc bắt đầu dùng somatropin ở những bệnh nhân này. Nếu bắt đầu điều trị bằng somatropin, hãy theo dõi cẩn thận những bệnh nhân này về sự phát triển của khối u. Theo dõi cẩn thận bệnh nhân đang điều trị bằng somatropin về sự gia tăng phát triển hoặc những thay đổi ác tính tiềm ẩn của nevi đã có từ trước. Khuyên bệnh nhân / người chăm sóc báo cáo những thay đổi rõ rệt về hành vi, bắt đầu nhức đầu, rối loạn thị lực và / hoặc thay đổi sắc tố da hoặc những thay đổi về sự xuất hiện của nevi đã có từ trước.

Điều trị bằng somatropin có thể làm giảm độ nhạy insulin, đặc biệt là ở liều cao hơn. Bệnh đái tháo đường týp 2 mới khởi phát đã được báo cáo ở những bệnh nhân dùng somatropin. Rối loạn dung nạp glucose chưa được chẩn đoán và bệnh đái tháo đường rõ ràng có thể được bộc lộ. Theo dõi mức đường huyết định kỳ ở tất cả bệnh nhân dùng Skytrofa. Điều chỉnh liều của thuốc hạ đường huyết khi cần thiết khi bắt đầu dùng Skytrofa ở bệnh nhân.

Tăng huyết áp nội sọ (IH) với phù gai thị, thay đổi thị giác, nhức đầu, buồn nôn và / hoặc nôn đã được báo cáo ở một số ít bệnh nhân được điều trị bằng somatropin. Các triệu chứng thường xảy ra trong vòng 8 tuần đầu tiên sau khi bắt đầu dùng somatropin và hết nhanh chóng sau khi ngừng hoặc giảm liều trong tất cả các trường hợp được báo cáo. Khám nội soi nên được thực hiện trước khi bắt đầu điều trị và định kỳ sau đó. Nếu IH do somatropin được chẩn đoán, hãy bắt đầu lại điều trị bằng Skytrofa với liều thấp hơn sau khi các dấu hiệu và triệu chứng liên quan đến IH đã hết.

Giữ nước trong khi điều trị bằng somatropin có thể xảy ra và thường là thoáng qua và phụ thuộc vào liều lượng.

Những bệnh nhân đang điều trị bằng somatropin có hoặc có nguy cơ bị thiếu hụt (các) hormone tuyến yên có thể có nguy cơ giảm nồng độ cortisol huyết thanh và / hoặc bộc lộ tình trạng giảm năng lượng trung ương (thứ phát). Bệnh nhân được điều trị bằng glucocorticoid thay thế cho chứng suy giảm tuyến thượng thận đã được chẩn đoán trước đó có thể yêu cầu tăng liều duy trì hoặc căng thẳng sau khi bắt đầu điều trị Skytrofa. Theo dõi bệnh nhân về mức độ cortisol huyết thanh giảm và / hoặc nhu cầu tăng liều glucocorticoid ở những người đã biết bị suy tuyến thượng thận.

Suy giáp không được chẩn đoán hoặc không được điều trị có thể ngăn cản phản ứng với Skytrofa. Ở bệnh nhân GHD, suy giáp trung ương (thứ phát) trước tiên có thể trở nên rõ ràng hoặc trầm trọng hơn trong quá trình điều trị Skytrofa. Thực hiện các xét nghiệm chức năng tuyến giáp định kỳ và xem xét việc thay thế hormone tuyến giáp.

Trượt xương đùi vốn có thể xảy ra thường xuyên hơn ở những bệnh nhân đang trong giai đoạn tăng trưởng nhanh. Đánh giá bệnh nhi khi bắt đầu đi khập khiễng hoặc phàn nàn về đau khớp gối hoặc hông dai dẳng.

Somatropin làm tăng tốc độ phát triển và sự tiến triển của chứng vẹo cột sống hiện có có thể xảy ra ở những bệnh nhân có tốc độ tăng trưởng nhanh. Somatropin đã không được chứng minh là làm tăng sự xuất hiện của chứng vẹo cột sống. Theo dõi bệnh nhân có tiền sử cong vẹo cột sống để biết tiến triển của bệnh.

Theo Drug