FDA cấp tốc phê duyệt thuốc Aduhelm (aducanumab-avwa); để điều trị bệnh Alzheimer

Sự chấp thuận nhanh chóng đã được cấp dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng chứng minh tác dụng của Aduhelm trong việc giảm mảng amyloid beta, một dấu ấn sinh học có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng một cách hợp lý, trong trường hợp này là giảm suy giảm lâm sàng. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định Aduhelm như một phương pháp điều trị bệnh Alzheimer có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong (các) thử nghiệm xác nhận.

“Khoảnh khắc lịch sử này là đỉnh cao của hơn một thập kỷ nghiên cứu đột phá trong lĩnh vực phức tạp về bệnh Alzheimer. Chúng tôi tin rằng loại thuốc tiên tiến nhất này sẽ thay đổi phương pháp điều trị cho những người mắc bệnh Alzheimer và khơi mào cho sự đổi mới liên tục trong những năm tới, ”Michel Vounatsos, Giám đốc điều hành tại Biogen cho biết. “Chúng tôi biết ơn những đóng góp của hàng nghìn bệnh nhân và người chăm sóc đã tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, cũng như sự cống hiến của các nhà khoa học và nhà nghiên cứu của chúng tôi. Cùng với cộng đồng chăm sóc sức khỏe, chúng tôi sẵn sàng mang loại thuốc mới này đến cho bệnh nhân và bắt đầu giải quyết cuộc khủng hoảng sức khỏe toàn cầu đang gia tăng này ”.

“Eisai đã làm việc để tạo ra các phương pháp điều trị mới cho bệnh Alzheimer từ đầu những năm 80 thông qua việc theo đuổi không ngừng của chúng tôi để tìm hiểu nguyên nhân gốc rễ của căn bệnh này, và chúng tôi đã dành hơn một phần tư thế kỷ với những người sống với bệnh Alzheimer để hiểu nhu cầu của họ, ”Haruo Naito, Giám đốc điều hành tại Eisai cho biết. “Chúng tôi rất vui mừng có thể mở ra một chương mới trong lịch sử điều trị bệnh Alzheimer với sự chấp thuận của Aduhelm. Sự chấp thuận này có khả năng mang lại hy vọng cho tương lai của y tế toàn cầu, xã hội và quan trọng nhất là bệnh nhân và gia đình của họ, đồng thời thể hiện một bước tiến lớn đối với sự tiến bộ của các giải pháp hệ sinh thái toàn diện cho căn bệnh quái ác này. ”

Hiệu quả của Aduhelm đã được đánh giá trong hai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 - EMERGE (Nghiên cứu 1) và ENGAGE (Nghiên cứu 2) - ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu (suy giảm nhận thức nhẹ và sa sút trí tuệ nhẹ) với sự hiện diện được xác nhận của bệnh lý amyloid. Tác dụng của Aduhelm cũng được đánh giá trong nghiên cứu pha 1b mù đôi, ngẫu nhiên, đối chứng với giả dược, phân liều, PRIME (Nghiên cứu 3). Trong các nghiên cứu này, Aduhelm liên tục cho thấy tác dụng phụ thuộc vào liều lượng và thời gian đối với việc giảm mảng amyloid beta (59% `p <0,0001` trong ENGAGE, 71% `p <0,0001` trong EMERGE và 61% `p < 0,0001` trong PRIME).  

Hồ sơ an toàn Aduhelm được đặc trưng rõ ràng trên hơn 3.000 bệnh nhân đã nhận ít nhất một liều Aduhelm. Tác dụng ngoại ý được báo cáo thường xuyên nhất là chụp X quang phát hiện các sự kiện được gọi là Bất thường Hình ảnh Liên quan đến Amyloid, hoặc “ARIA”. ARIA (-E và / hoặc -H) được quan sát thấy ở 41 phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng Aduhelm 10 mg / kg so với 10 phần trăm bệnh nhân dùng giả dược. Các triệu chứng lâm sàng xuất hiện ở 24 phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng Aduhelm 10 mg / kg có quan sát ARIA (-E và / hoặc -H), so với 5 phần trăm bệnh nhân dùng giả dược. Triệu chứng phổ biến nhất ở bệnh nhân ARIA là đau đầu. Các triệu chứng khác liên quan đến ARIA bao gồm lú lẫn, chóng mặt, rối loạn thị giác và buồn nôn.

Là một phần của quá trình phê duyệt cấp tốc, Biogen sẽ tiến hành một thử nghiệm có đối chứng để xác minh lợi ích lâm sàng của Aduhelm ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer.

Tiến sĩ Stephen Salloway, Giám đốc Thần kinh học và Chương trình Trí nhớ và Lão hóa tại Bệnh viện Butler, cho biết, “Sự chấp thuận này thể hiện một bước tiến lớn trong việc điều trị bệnh Alzheimer. Bằng cách giảm mảng amyloid beta trong não, chúng tôi đang giải quyết một trong những bệnh lý xác định của căn bệnh này. Những người bị bệnh Alzheimer, cùng với các bác sĩ của họ, giờ đây có thể quyết định liệu phương pháp điều trị có phù hợp với họ hay không. ”

(adv)