Dược phẩm Thứ ba, ngày 16/6/2020

FDA chấp thuận thuốc Uplizna trong điều trị rối loạn thần kinh thị giác

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Uplizna (inebilizumab-cdon) để điều trị bệnh nhân trưởng thành bị viêm thần kinh rối loạn phổ optica (NMOSD) dương tính kháng thể kháng AQP4 với chế độ điều trị hai lần một năm sau liều ban đầu.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Khoảng 80% trong số tất cả các bệnh nhân có xét nghiệm NMOSD dương tính với kháng thể kháng AQP4.

NMOSD là một bệnh cực kỳ khó điều trị. Bệnh nhân trải qua các cuộc tấn công không thể đoán trước có thể dẫn đến tàn tật vĩnh viễn do mù và tê liệt. Ngoài ra, mỗi cuộc tấn công tiếp theo có thể dẫn đến tình trạng khuyết tật tích lũy trở nên tồi tệ hơn. Trong thử nghiệm quan trọng của N-MOmentum, Uplizna, một kháng thể đơn dòng được điều khiển bởi CD19 đã làm giảm đáng kể nguy cơ bị tấn công và cũng giảm được nhập viện khi được dùng đơn trị liệu.

Theo ông Bruce Cree, MD, Ph.D., MAS, dẫn đầu điều tra viên cho thử nghiệm N-MOmentum và Giáo sư Thần kinh học lâm sàng tại Đại học California San Francisco Viện khoa học thần kinh Weill. Uplizna là một lựa chọn điều trị mới quan trọng cung cấp cho bác sĩ kê đơn và bệnh nhân sống chung với NMOSD một liệu pháp với hiệu quả đã được chứng minh,

NMOSD là một bệnh tự miễn hiếm gặp, nghiêm trọng, gây viêm thần kinh, tấn công dây thần kinh thị giác, tủy sống và thân não. Ngoài khả năng mù và tê liệt có khả năng không hồi phục, bệnh nhân cũng có thể bị mất cảm giác, rối loạn chức năng bàng quang và ruột, đau dây thần kinh và suy hô hấp. Ước tính có khoảng 10.000 người ở Hoa Kỳ bị NMOSD 2 . Nhiều dòng bằng chứng cho thấy NMOSD là một rối loạn qua trung gian tế bào B.

Victoria Là một tổ chức hiểu và đại diện cho cuộc đấu tranh của bệnh nhân và người thân của họ bị ảnh hưởng bởi NMOSD, chúng tôi hài lòng rằng bây giờ có một lựa chọn điều trị khác có thể làm giảm các cuộc tấn công của họ, có thể dẫn đến tàn tật tàn khốc và không thể đảo ngược, Victoria nói, đồng sáng lập Quỹ từ thiện Guthy-Jackson, một tổ chức phi lợi nhuận chuyên tài trợ cho nghiên cứu và nâng cao nhận thức về NMOSD. Chúng tôi rất tự hào được hợp tác với Viela Bio và chúc mừng họ và cộng đồng NMOSD về cột mốc quan trọng này.

Sự chấp thuận của Uplizna dựa trên thử nghiệm N-MOmentum, nghiên cứu toàn cầu, có đối chứng giả dược, trong đó có 213 bệnh nhân dương tính với kháng thể kháng AQP4 và 17 bệnh nhân âm tính với kháng thể kháng AQP4 đã gặp điểm cuối chính của nó bằng cách chứng minh giảm đáng kể nguy cơ tấn công NMOSD. Cụ thể, 89% bệnh nhân trong nhóm dương tính với kháng thể kháng AQP4 vẫn không bị tái phát trong thời gian sau điều trị sáu tháng, so với 58% bệnh nhân dùng giả dược. Uplizna cũng chứng minh lợi ích có ý nghĩa thống kê ở các điểm cuối thứ yếu quan trọng, bao gồm giảm các trường hợp nhập viện liên quan đến NMOSD. Ngoài ra, Uplizna đã chứng minh một hồ sơ an toàn và dung nạp thuận lợi. Trên cả phương pháp điều trị ngẫu nhiên và nhãn mở trong nghiên cứu 1, các phản ứng có hại phổ biến nhất (lớn hơn 10%) là nhiễm trùng đường tiết niệu (20%), viêm mũi họng (13%), phản ứng truyền dịch (12%), đau khớp (11%) ) và đau đầu (10%). Kết quả từ thử nghiệm N-MOmentum đã được công bố trên tạp chí đánh giá ngang hàng, The Lancet, vào tháng 9 năm 2019 (chắc chắn Inebilizumab để điều trị rối loạn phổ optica
viêm cơ tim (N-MOmentum): giai đoạn kiểm soát giả dược ngẫu nhiên mù đôi 2/3 dùng thử).

Theo Bing Yao, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành tại Viela Bio: Chúng tôi tự hào rằng thuốc được phê duyệt đầu tiên của Viela Bio có khả năng giúp hàng ngàn bệnh nhân mắc NMOSD, một bệnh viêm thần kinh tiến triển và suy nhược. Chúng tôi vô cùng biết ơn các bệnh nhân, gia đình và các đối tác chăm sóc đã tham gia và hỗ trợ nghiên cứu của chúng tôi.

Giới thiệu về rối loạn thần kinh cơ quan thần kinh thị giác (NMOSD)
NMOSD là một thuật ngữ thống nhất cho viêm cơ thần kinh optica (NMO) và các hội chứng liên quan. NMOSD là một bệnh tự miễn hiếm gặp, nghiêm trọng, tái phát, viêm thần kinh có thể gây tử vong. Khoảng 80% tất cả bệnh nhân có xét nghiệm NMOSD dương tính với kháng thể kháng AQP4.

Các tự kháng thể AQP4 này được sản xuất bởi các tế bào B CD19 + và liên kết chủ yếu với tế bào hình sao trong hệ thống thần kinh trung ương. Liên kết các kháng thể AQP4 với các tế bào hệ thần kinh trung ương và ngoại biên được cho là kích hoạt các cuộc tấn công, có thể làm hỏng dây thần kinh thị giác, tủy sống và não. Mất thị lực, tê liệt, mất cảm giác, rối loạn chức năng bàng quang và ruột, đau dây thần kinh và suy hô hấp đều có thể là biểu hiện của bệnh. Mỗi cuộc tấn công NMOSD có thể dẫn đến thiệt hại và tàn tật hơn nữa. NMOSD xảy ra phổ biến hơn ở phụ nữ và có thể phổ biến hơn ở những người gốc Phi và Châu Á.

Thử nghiệm N-MOmentum


N-MOmentum, nghiên cứu lâm sàng lớn nhất từng được thực hiện ở NMOSD, là thử nghiệm lâm sàng mù đôi, kiểm soát giả dược với 213 bệnh nhân dương tính với kháng thể kháng AQP4 và 17 người âm tính với kháng thể kháng AQP4 (n = 230). Trong thử nghiệm, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận hai liều đơn trị liệu Uplizna (inebilizumab-cdon) hoặc giả dược và theo dõi trong 6,5 tháng. Sau đó, bệnh nhân được cung cấp tùy chọn nhập vào một phần mở rộng nhãn trong đó tất cả các bệnh nhân nhận được inebilizumab cứ sau 6 tháng. Điểm cuối chính là thời gian từ khi bắt đầu điều trị đến khi xảy ra một cuộc tấn công NMOSD, được xem xét bởi một Ủy ban điều tra bên ngoài độc lập, bị mù. Chẩn đoán tấn công NMOSD đã được chuẩn hóa bằng 18 tiêu chí có ý nghĩa lâm sàng được phát triển cho nghiên cứu. Phần mở rộng nhãn mở của nghiên cứu đang diễn ra.

Điều tra lâm sàng bổ sung

Một thử nghiệm giai đoạn 2 với inebilizumab đang được tiến hành trong giải mẫn cảm ghép thận, với một thử nghiệm bổ sung giai đoạn 3 được lên kế hoạch trong bệnh nhược cơ và một thử nghiệm giai đoạn 2b được lên kế hoạch trong bệnh liên quan đến IgG4. Để biết thêm thông tin về các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, vui lòng truy cập www.clinicaltrials.gov và nhập cụm từ tìm kiếm là Vi Viela.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Uplizna chống chỉ định ở những bệnh nhân bị:

Tiền sử phản ứng truyền dịch đe dọa tính mạng đến Uplizna
Nhiễm viêm gan B hoạt động
Lao tiềm ẩn hoặc không được điều trị

CẢNH BÁO VÀ ĐỀ PHÒNG

Phản ứng truyền dịch: Uplizna có thể gây ra phản ứng truyền dịch, có thể bao gồm đau đầu, buồn nôn, buồn ngủ, khó thở, sốt, đau cơ, phát ban hoặc các triệu chứng khác. Phản ứng truyền dịch là phổ biến nhất với truyền dịch đầu tiên nhưng cũng được quan sát thấy trong các lần tiêm truyền sau đó. Quản lý tiền thuốc với một corticosteroid, thuốc kháng histamine và thuốc chống viêm.

Nhiễm trùng: Các bệnh nhiễm trùng phổ biến nhất được báo cáo bởi các bệnh nhân điều trị Uplizna trong giai đoạn ngẫu nhiên và nhãn mở bao gồm nhiễm trùng đường tiết niệu (20%), viêm mũi họng (13%), nhiễm trùng đường hô hấp trên (8%) và cúm (7%) . Trì hoãn quản trị Uplizna ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng hoạt động cho đến khi nhiễm trùng được giải quyết.

Tăng tác dụng ức chế miễn dịch là có thể nếu kết hợp Uplizna với một liệu pháp ức chế miễn dịch khác.

Nguy cơ tái hoạt động của virus viêm gan B (HBV) đã được quan sát với các kháng thể làm suy giảm tế bào B khác. Thực hiện sàng lọc HBV ở tất cả bệnh nhân trước khi bắt đầu điều trị bằng Uplizna. Không dùng cho bệnh nhân viêm gan hoạt động.

Mặc dù không có trường hợp nào được xác nhận mắc bệnh não chất đa nhân tiến triển (PML) được xác định trong các thử nghiệm lâm sàng Uplizna, nhiễm virus JC dẫn đến PML đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng kháng thể làm suy giảm tế bào B khác và các liệu pháp khác ảnh hưởng đến khả năng miễn dịch. Tại dấu hiệu hoặc triệu chứng đầu tiên gợi ý PML, giữ lại Uplizna và thực hiện đánh giá chẩn đoán thích hợp.

Bệnh nhân cần được đánh giá các yếu tố nguy cơ bệnh lao và được kiểm tra nhiễm trùng tiềm ẩn trước khi bắt đầu Uplizna.

Không nên tiêm vắc-xin bằng vắc-xin sống hoặc vắc-xin sống trong quá trình điều trị và sau khi ngừng thuốc, cho đến khi phục hồi tế bào B.

Giảm Globulin miễn dịch: Có thể có tình trạng hạ đường huyết tiến triển và kéo dài hoặc giảm nồng độ của các globulin miễn dịch toàn phần và riêng lẻ như immunoglobulin G và M (IgG và IgM) khi tiếp tục điều trị Uplizna. Theo dõi mức độ của globulin miễn dịch khi bắt đầu, trong và sau khi ngừng điều trị bằng Uplizna cho đến khi phục hồi tế bào B đặc biệt ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng cơ hội hoặc tái phát.

Nguy cơ thai nhi: Có thể gây hại cho thai nhi dựa trên dữ liệu động vật. Tư vấn cho phụ nữ về khả năng sinh sản của nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi và sử dụng một biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 6 tháng sau khi ngừng Uplizna.

Phản ứng có hại: Các phản ứng có hại phổ biến nhất (ít nhất 10% bệnh nhân được điều trị bằng Uplizna và lớn hơn giả dược) là nhiễm trùng đường tiết niệu và đau khớp.

Theo: drugs.com

TAG: Uplizna

    Bài liên quan:

- Thuocbietduoc.com.vn cung cấp thông tin về hơn 30.000 loại thuốc theo toa, thuốc không kê đơn. - Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn cho mục đích tham khảo, tra cứu và không dành cho tư vấn y tế, chẩn đoán hoặc điều trị. - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
Thông tin Thuốc và Biệt Dược
- Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn
- Contact: VBCmedia, Jsc. - No 34, Louis Metropolis, Hanoi - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn