EC chấp thuận thuốc Zolgensma điều trị teo cơ cột sống

Sự chấp thuận dành cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ có đột biến gen allelic trong gen SMN1 và chẩn đoán lâm sàng SMA Loại 1 hoặc 5q SMA với đột biến gen allelic trong gen SMN1, cũng như tới ba bản sao của SMN2 gen.

Zolgensma là một liệu pháp gen một lần nhằm mục đích căn nguyên di truyền của bệnh thông qua việc thay thế chức năng của gen SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động.

Được truyền dưới dạng một lần tiêm truyền tĩnh mạch, thuốc cung cấp một bản sao hoạt động mới của gen SMN1 vào các tế bào của bệnh nhân, ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.

Dave Lennon, chủ tịch của AveXis cho biết: Sự chấp thuận của EC đối với Zolgensma là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng SMA và tiếp tục nhấn mạnh giá trị lâm sàng đáng kể của liệu pháp gen duy nhất đối với SMA, mang lại hy vọng mới cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh hiếm gặp nhưng tàn khốc này.

Ngay cả trong điều kiện đại dịch hiện nay, nhu cầu cấp thiết để điều trị SMA đã dẫn đến các con đường tiếp cận ở Pháp và Đức đối với Zolgensma, một loại thuốc có khả năng cứu sống được cung cấp trong một liều duy nhất.

(adv)

Sự chấp thuận của EC được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III STR1VE-US và Giai đoạn I START đã đánh giá sự an toàn và hiệu quả của việc truyền Zolgensma IV một lần ở bệnh nhân SMA loại 1 có triệu chứng.

Theo Pharmaceutical technology