FDA chấp thuận thuốc Jelmyto để điều trị ung thư đường tiết niệu

Jelmyto bao gồm mitomycin, một hóa trị liệu đã được thiết lập và hydrogel vô trùng, sử dụng công nghệ RTGel ™ phát hành độc quyền của UroGen. Nó đã được thiết kế để cho phép tiếp xúc lâu hơn với mô đường tiết niệu với mitomycin, do đó cho phép điều trị khối u bằng phương pháp không phẫu thuật.

Liz Barrett, Chủ tịch và Giám đốc điều hành, UroGen nói. 

LG UTUC là một loại ung thư hiếm gặp phát triển ở niêm mạc đường tiết niệu trên, niệu quản và thận. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 6.000 - 7.000 bệnh nhân LG UTUC mới hoặc tái phát hàng năm. Đó là một điều kiện đầy thách thức để điều trị do giải phẫu phức tạp của hệ thống đường tiết niệu. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại bao gồm nhiều ca phẫu thuật và hầu hết bệnh nhân cần phẫu thuật cắt bỏ thận triệt để, bao gồm cắt bỏ xương chậu thận, thận, niệu quản và bàng quang bàng quang.Điều trị còn phức tạp hơn bởi thực tế là LG UTUC được chẩn đoán phổ biến nhất ở những bệnh nhân trên 70 tuổi, những người có thể đã bị tổn thương chức năng thận và có thể bị biến chứng thêm do đại phẫu.

(adv)

bác sĩ Seth Lerner, MD, FACS, Giáo sư Tiết niệu tại Baylor College của Y học tại Houston, TX và Điều tra viên chính của thử nghiệm OLYMPUS. 

Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm OLYMPUS giai đoạn 3 cho thấy Jelmyto đã đạt được loại trừ bệnh có ý nghĩa lâm sàng ở người lớn mắc LG UTUC. Các vấn đề bao gồm:

Đáp ứng hoàn toàn (CR) (điểm cuối chính) là 58% trong dân số có ý định điều trị và trong dân số phụ của những bệnh nhân được coi là không có khả năng phẫu thuật cắt bỏ khi chẩn đoán.

Tại thời điểm 12 tháng để đánh giá độ bền, 19 bệnh nhân ở CR, bảy bệnh nhân đã tái phát bệnh và chín bệnh nhân tiếp tục được theo dõi trong thời gian đáp ứng 12 tháng.

Phân tích Kaplan-Meier ước tính độ bền 12 tháng ở mức 84% 2 (dựa trên dữ liệu tạm thời).

Các tác dụng phụ thường được báo cáo nhất (≥ 20%) là tắc nghẽn niệu quản, đau sườn, nhiễm trùng đường tiết niệu, tiểu máu, rối loạn chức năng thận, mệt mỏi, buồn nôn, đau bụng, khó tiểu và nôn. Hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ đến trung bình và có thể kiểm soát được bằng các phương pháp điều trị được thiết lập tốt. Không có trường hợp tử vong liên quan đến điều trị xảy ra.

Andrea đã có rất ít tiến triển trong nhiều thập kỷ trong điều trị ung thư đường niệu trên mức độ thấp, và lựa chọn mới này là thay đổi mô hình cho những bệnh nhân thường phải đối mặt với tái phát và phẫu thuật lớn để loại bỏ thận của họ, ông Andrea Maddox-Smith, Trưởng khoa cho biết. Cán bộ điều hành, Mạng lưới vận động ung thư bàng quang. Chúng tôi hoan nghênh sự chấp thuận của FDA và tác động của nó đối với cộng đồng bệnh nhân cao tuổi này, nhiều người trong số họ phải vật lộn với bệnh đi kèm và đã hy vọng vào một lựa chọn điều trị không cần phẫu thuật.

Jelmyto ™ (mitomycin) cho dung dịch pyelocalyceal là một công thức thuốc của mitomycin để điều trị ung thư đường tiết niệu trên thấp (LG UTUC). Sử dụng nền tảng công nghệ RTGel ™, phát hành bền vững độc quyền của UroGen, công thức dựa trên hydrogel, Jelmyto được thiết kế để cho phép tiếp xúc lâu hơn với mô đường tiết niệu với mitomycin, do đó cho phép điều trị khối u bằng phương pháp không phẫu thuật. 

Jelmyto được chuyển đến bệnh nhân sử dụng ống thông niệu quản tiêu chuẩn. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp cho Thuốc mồ côi, Theo dõi nhanh và Chỉ định trị liệu đột phá cho Jelmyto để điều trị LG UTUC. Jelmyto là thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị LG UTUC.