Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Koselugo (selumetinib) là chất ức chế kinase, trong điều trị bệnh nhi từ hai tuổi trở lên bị u xơ thần kinh loại 1 (NF1) dạng PN(inoperable plexiform neurofibromas).
Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả tích cực từ Chương trình đánh giá liệu pháp điều trị ung thư của Viện Ung thư Quốc gia (NCI) (CTEP) được tài trợ bởi thử nghiệm Giai đoạn II SPRINT 1 được điều phối bởi Trung tâm Nghiên cứu Ung thư của NCI, Chi nhánh Ung thư Nhi. Đây là sự chấp thuận theo quy định đầu tiên ở bất cứ nơi nào trên thế giới của một loại thuốc để điều trị NF1 dạng PN( inoperable plexiform neurofibromas: u xơ thần kinh có triệu chứng và không thể phẫu thuật).
NF1 là một tình trạng di truyền hiếm gặp và suy nhược. Khoảng 30-50% bệnh nhân mắc bệnh NF1 dạng PN( inoperable plexiform neurofibromas) - khối u phát triển bên trong vỏ bọc thần kinh. Những khối u này có thể gây ra các vấn đề lâm sàng như đau, rối loạn chức năng vận động, rối loạn chức năng đường thở, rối loạn chức năng ruột / bàng quang và biến dạng.
Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 66% (33 trên 50 bệnh nhân, đã xác nhận đáp ứng một phần) ở bệnh nhân nhi mắc bệnh NF1 PN khi điều trị bằng Koselugo như một liệu pháp đơn trị liệu hai lần mỗi ngày.
ORR được định nghĩa là tỷ lệ phần trăm bệnh nhân được xác nhận đáp ứng hoàn toàn hoặc một phần giảm ít nhất 20% thể tích khối u.
(adv)
Dave Fredrickson, Phó chủ tịch điều hành, mảng kinh doanh ung thư, cho biết: Lần đầu tiên, bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi tình trạng di truyền không thể chữa khỏi này có một loại thuốc được phê duyệt để điều trị u xơ thần kinh plexiform. Tôi xin cảm ơn các đối tác nghiên cứu của chúng tôi, NCI, Chương trình Tăng tốc Điều trị Neurofibromatosis (NTAP), Tổ chức Ung thư Trẻ em (CTF), cộng đồng bệnh nhân NF1 và quan trọng nhất là trẻ em, phụ huynh và bác sĩ tham gia chương trình thử nghiệm lâm sàng SPRINT.
Roy Baynes, Phó chủ tịch cấp cao và Trưởng phòng phát triển lâm sàng toàn cầu, Giám đốc y tế, Phòng thí nghiệm nghiên cứu MSD, cho biết:
Trước đây không có thuốc nào được phê duyệt cho bệnh này. Sự chấp thuận này có khả năng thay đổi cách điều trị các u nguyên bào thần kinh plexiform không có triệu chứng, không hoạt động và mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân này.
Brigitte C. Widemann, MD, Điều tra viên chính của thử nghiệm SPRINT và Trưởng, Viện Ung thư Nhi khoa Viện Ung thư Quốc gia, cho biết:
Koselugo đã tạo ra sự khác biệt cho nhiều trẻ em trong thử nghiệm này. Đây là một tiến bộ điều trị quan trọng cho bệnh nhân và gia đình của họ.
AstraZeneca và MSD đang cùng phát triển và thương mại hóa Koselugo trên toàn cầu và đã nộp đơn xin cấp phép tiếp thị trong NF1 PN cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu trong quý đầu tiên của năm 2020. Các bản đệ trình quy định toàn cầu khác đang được đánh giá.
U xơ thần kinh loại 1 (NF1)
NF1 là một tình trạng di truyền suy nhược, ảnh hưởng đến một trong mỗi 3.000 đến 4.000 người.Nguyên nhân là do một đột biến tự phát hoặc được thừa kế ở gen NF1 và gắn liền với nhiều triệu chứng, trong đó có cục u mềm trên và dưới da (neurofibromas da) và sắc tố da (cái gọi là 'phê au lait' điểm) 2 và, ở 30-50% bệnh nhân, khối u phát triển trong vỏ bọc thần kinh (u xơ thần kinh plexiform). Các u xơ thần kinh plexiform này có thể gây ra các vấn đề lâm sàng như biến dạng, rối loạn chức năng vận động, đau, rối loạn chức năng đường thở, suy giảm thị lực và rối loạn chức năng bàng quang / ruột.
PN bắt đầu trong thời thơ ấu, với mức độ nghiêm trọng khác nhau và có thể giảm tuổi thọ lên đến 15 năm.
Thử nghiệm SPRINT
Thử nghiệm XUÂN Giai đoạn I / II được thiết kế để đánh giá tỷ lệ đáp ứng khách quan và tác động đến kết quả chức năng và bệnh nhân được báo cáo ở bệnh nhân nhi mắc PN không liên quan đến NF1 được điều trị bằng liệu pháp đơn trị liệu Koselugo.Kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England. Thử nghiệm này được tài trợ bởi NCI CTEP được thực hiện theo Thỏa thuận hợp tác nghiên cứu và phát triển giữa NCI và AstraZeneca với sự hỗ trợ bổ sung từ NTAP.
Thuốc Koselugo
Koselugo (selumetinib) là chất ức chế protein kinase: kinase 1 và 2 (MEK1/2). Các protein MEK1 / 2 là các bộ điều chỉnh ngược dòng của dòng kinase liên quan đến tín hiệu ngoại bào (ERK). Cả MEK và ERK đều là các thành phần quan trọng của dòng RAF-MEK-ERK do RAS quy định, thường được kích hoạt trong các loại ung thư khác nhau.
Koselugo đã được FDA chỉ định trị liệu đột phá vào tháng 4 năm 2019, chỉ định bệnh nhi hiếm gặp vào tháng 12 năm 2019, Chỉ định thuốc mồ côi vào tháng 2 năm 2018. tháng 12 năm 2018 .
Theo Drugs News
Tags:
u xơ thần kinh
