AveXis (Công ty con của Novartis) đã trình bày dữ liệu tích cực, cập nhật từ ba thử nghiệm lâm sàng về thuốc Zolgensma : liệu pháp gen một liều đối với chứng teo cơ cột sống (SMA).
Thuốc Zolgensma đã được chấp thuận cho bệnh nhân SMA có đột biến gen allelic trong gen SMN1 ở Mỹ và Nhật Bản , Novartis đang chờ phê duyệt ở Liên minh Châu Âu, Thụy Sĩ, Canada và Úc.
Tại một phiên họp của hội nghị thường niên của Hiệp hội loạn dưỡng cơ năm 2020, Novartis đã trình bày dữ liệu từ nghiên cứu của STR1VE-US về các bệnh nhân có dạng bệnh phổ biến nhất, SMA Type 1. Kết quả cho thấy 91% đáp ứng điểm cuối cùng của sự kiện sống sót sau 14 tháng, trong khi 59% đáp ứng điểm cuối đồng chính khác của việc ngồi độc lập chức năng trong ít nhất 30 giây khi 18 tháng tuổi, một cột mốc chưa từng đạt được trong lịch sử tự nhiên của căn bệnh này.
Kết quả của STR1VE-US cũng cho thấy chín trong số 22 người tham gia đã đạt được điểm cuối tổng hợp về 'khả năng phát triển mạnh' sau 18 tháng; điều này tập trung vào khả năng nuốt và ăn của bệnh nhân, cũng như các biện pháp duy trì cân nặng phù hợp với lứa tuổi khác.
Novartis cũng đã công bố dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu của SPR1NT về trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA với SMA.
Thử nghiệm này đã nghiên cứu tám bệnh nhân có hai bản sao gen SMN2 , đây là một đột biến di truyền khác với chỉ định được phê duyệt hiện tại của Zolgensma; bảy trong số này có thể ngồi độc lập trong cửa sổ phát triển bình thường của Tổ chức Y tế Thế giới. Sáu người tham gia còn lại chưa vượt qua cửa sổ phát triển này kể từ ngày 31 tháng 12 năm 2019.
(adv)
Nghiên cứu Zolgensma cuối cùng Novartis trình bày kết quả là thử nghiệm START dài hạn, theo dõi. Nghiên cứu này cho thấy độ bền của phản ứng từ liều duy nhất của thuốc ở bệnh nhân đến năm năm sau khi truyền. Tất cả những người tham gia tiếp tục duy trì các mốc phát triển và hai người có thể hỗ trợ, một cột mốc mới.
Các nhà nghiên cứu làm việc trong dự án sẽ tận dụng mô phỏng máy tính để dự đoán cấu trúc của virus với các kháng thể trung hòa khác nhau.
Ngoài ra, công nghệ sẽ được sử dụng để xác định cấu trúc tinh thể của kháng thể và kháng nguyên nano, cũng như hiểu được liên kết cấu trúc giữa các kháng nguyên.
Giám đốc y tế của AveXis, bà Olga Santiago cho biết: SMA là căn bệnh cướp đi khả năng nói chuyện, ăn uống, ngồi dậy và thậm chí thở của trẻ sơ sinh.
Trái ngược hoàn toàn với diễn biến tự nhiên của bệnh, những bệnh nhân sử dụng Zolgensma ngay sau khi sinh trước khi xuất hiện các triệu chứng đang đạt được sự phát triển cột mốc vận động phù hợp với lứa tuổi - một kết quả phi thường đối với bệnh nhân SMA.
Dữ liệu SPR1NT này cho thấy tác động biến đổi thực sự của liều điều trị gen một lần có thể có, và nhấn mạnh thêm tầm quan trọng của sàng lọc mới sinh và can thiệp sớm để thay đổi tiến trình của bệnh.
Lisa Deschamp, giám đốc kinh doanh của công ty, nói: "Về hiệu quả điều trị ở bệnh nhân SMA Loại 1 đã được nâng cao ngoài thành tích không có sự kiện và sự kiện vận động, và kỳ vọng là những bệnh nhân này duy trì khả năng phát triển mạnh, chưa từng có và điểm cuối đầy thách thức.
Hơn nữa, với hàng trăm bệnh nhân hiện đang được điều trị, bao gồm hơn 5 năm sau điều trị và hơn năm tuổi, những dữ liệu mới này càng củng cố thêm lợi ích sâu sắc của liều Zolgensma một lần đối với bệnh nhân SMA.
Theo Pharma News
Tags:
Zolgensma
