Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc tiêm Monoferric (ferric derisomaltose) 100 mg / mL. Monoferric® là một loại sắt tiêm tĩnh mạch được chỉ định để điều trị bệnh thiếu máu do thiếu sắt (IDA) ở những bệnh nhân trưởng thành không dung nạp với sắt uống hoặc có đáp ứng không thỏa đáng với sắt uống, hoặc những người mắc bệnh thận mạn tính không chạy thận nhân tạo.
"Chúng tôi rất hài lòng với sự chấp thuận của FDA đối với Monoferric® là sản phẩm sắt tiêm tĩnh mạch đầu tiên được chấp thuận tại Mỹ để truyền 1000 mg như một liều duy nhất trong một lần cho bệnh nhân bị thiếu máu do thiếu sắt", Michael Ryde, CEO của Pharmacosmos Therapeutics Inc.
"Thiếu máu thiếu sắt vẫn là một vấn đề sức khỏe nghiêm trọng cả ở Hoa Kỳ và toàn cầu" Michael Auerbach, MD, FACP, Giáo sư Y khoa tại Đại học Y Georgetown ở Washington DC cho biết. "Tôi rất vui khi Monoferric®, được hỗ trợ bởi một chương trình thử nghiệm lâm sàng mạnh mẽ, hiện đã được chấp thuận tại Mỹ để tiêm truyền tổng liều trong một lần khám, biến nó thành công thức sắt tiêm tĩnh mạch đầu tiên ở Hoa Kỳ nhận được sự chấp thuận như vậy. "
Thông tin thuốc tiêm Monoferric
Tính an toàn và hiệu quả của Monoferric® trong điều trị IDA được đánh giá trong hai thử nghiệm lâm sàng nhãn mở ngẫu nhiên với kiểm soát hoạt động (nghiên cứu FERWON) được thực hiện trong tổng số 3050 bệnh nhân mắc IDA do các nguyên nhân khác nhau. Thử nghiệm 1 (FERWON-IDA) bao gồm những bệnh nhân mắc IDA không dung nạp với sắt uống hoặc có đáp ứng không thỏa đáng với sắt uống hoặc có nhu cầu lâm sàng để phục hồi nhanh chóng các cửa hàng sắt. Thử nghiệm 2 (FERWON-NEPHRO) bao gồm những bệnh nhân mắc IDA bị bệnh thận mạn tính không chạy thận nhân tạo. Trong hai thử nghiệm kéo dài 8 tuần này, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 2: 1 để điều trị bằng Monoferric hoặc sắt sucrose. Monoferric được tiêm tĩnh mạch với liều duy nhất 1000 mg.
Trong thử nghiệm 1, 1512 bệnh nhân trưởng thành mắc IDA do các nguyên nhân khác nhau được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2: 1 để điều trị bằng Monoferric® hoặc sắt sucrose. Hiệu quả của Monoferric® được thiết lập dựa trên sự thay đổi Hb từ đường cơ sở sang tuần thứ 8. Không thua kém đã được chứng minh cho sự thay đổi Hb từ đường cơ sở đến Tuần 8. Bệnh nhân ở cả hai nhánh của nghiên cứu này đã trải qua sự thay đổi trung bình của hemoglobin là 2,49 g / dL từ đường cơ sở đến tuần 8. Những sự gia tăng này có ý nghĩa thống kê.
(adv)
Thử nghiệm 2 ghi nhận 1538 bệnh nhân mắc NDD-CKD. Hiệu quả của Monoferric® được thiết lập dựa trên việc chứng minh sự không thay đổi của hemoglobin từ đường cơ sở đến Tuần 8. Bệnh nhân dùng Monoferric® đã trải qua sự gia tăng trung bình hemoglobin từ đường cơ sở đến Tuần 8 là 1,22 g / dL và bệnh nhân được điều trị sắt sucrose trải qua sự gia tăng trung bình của huyết sắc tố từ đường cơ sở đến Tuần 8 là 1,14 g / dL. Dựa trên những kết quả này, sự không thua kém đã được xác nhận.
Trong thử nghiệm 1 và thử nghiệm 2 kết hợp, các phản ứng bất lợi đã được báo cáo ở 8,6% bệnh nhân được điều trị bằng Monoferric®. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất được báo cáo là buồn nôn (1,2%) và phát ban (1,0%). Các phản ứng quá mẫn nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng đã được báo cáo ở 6/2008 (0,3%) bệnh nhân trong nhóm Monoferric®.
Trong chương trình phát triển toàn cầu, đầy đủ, Monoferric® đã được đánh giá trong hai mươi lăm thử nghiệm lâm sàng thu nhận hơn 5,800 bệnh nhân.
Ferric derisomaltose là một phức hợp carbohydrate sắt với cấu trúc ma trận bao gồm các lớp hydroxit sắt xen kẽ và derisomaltose carbohydrate. Derisomaltose bao gồm các isomaltooligosacarit tuyến tính, hydro hóa với trọng lượng phân tử trung bình 1000 dalton và phân bố trọng lượng phân tử hẹp gần như không có mono và disacarit.
Ferric derisomaltose còn được gọi là sắt isomaltoside 1000. Sắt isomaltoside 1000 là tên chung ban đầu được chấp thuận ở EU và ở một số thị trường khác, trong khi Ferric derisomaltose là tên không độc quyền quốc tế (INN) và Tên thông qua Hoa Kỳ (USAN).
Monoferric® lần đầu tiên được chấp thuận bên ngoài Bắc Mỹ tại EU vào năm 2009 với tên Monofer® (thuốc tiêm sắt isomaltoside 1000) và hiện đang được bán trên hơn 30 quốc gia trên toàn thế giới, bao gồm cả EU, Canada và Úc.
Theo Drug News
