Thuốc Tepezza (teprotumumab-trbw); điều trị bệnh về tuyến giáp được FDA chấp thuận

- Timothy Walbert,chủ tịch và giám đốc điều hành, Horizon nói. 

Sự chấp thuận của FDA đối với Tepezza đi trước ngày Mục tiêu của Đạo luật về Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 8 tháng 3 năm 2020. Thuốc đã nhận được Đánh giá ưu tiên, Thuốc mồ côi, Theo dõi nhanh và chỉ định trị liệu đột phá từ FDA.

Sự chấp thuận của FDA đối với Tepezza là rất quan trọng đối với cộng đồng TED và có khả năng thay đổi mô hình điều trị cho TED - mang lại hy vọng mới cho những người đang sống chung với căn bệnh nguy hiểm, đe dọa thị giác này;

- Raymond Douglas, MD, Ph. D., giám đốc Chương trình Bệnh về Mắt và Tuyến giáp, Trung tâm Y tế Cedars-Sinai và điều tra viên chính của thử nghiệm lâm sàng xác nhận Tepezza Giai đoạn 3. 

(adv)

Sự chấp thuận của FDA đối với Tepezza được hỗ trợ bởi một bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ, bao gồm các kết quả dương tính, có ý nghĩa thống kê từ nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2, cũng như nghiên cứu lâm sàng xác nhận giai đoạn 3 OPTIC.

Nghiên cứu của OPTIC cho thấy nhiều bệnh nhân được điều trị bằng Tepezza (82,9%) đáng kể có sự cải thiện có ý nghĩa về tiên lượng (2 mm) so với bệnh nhân giả dược (9,5%) (p˂0,001) mà không bị suy giảm ở mắt đồng vào Tuần 24. Các điểm cuối thứ cấp khác cũng đã được đáp ứng, bao gồm thay đổi so với đường cơ sở của ít nhất một lớp về nhìn đôi (nhìn đôi) ở 67,9% bệnh nhân dùng Tepezza so với 28,6% bệnh nhân dùng giả dược (p = 0,001) vào Tuần 24. Trong một phân tích liên quan của các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2 và giai đoạn 3, có nhiều bệnh nhân được giải quyết hoàn toàn chứng cận thị trong số những người được điều trị bằng Tepezza (53%) so với những người được điều trị bằng giả dược (25%). Phần lớn các tác dụng phụ gặp phải khi điều trị Tepezza được xếp loại từ nhẹ đến trung bình và có thể kiểm soát được trong các thử nghiệm, với một vài lần ngừng thuốc hoặc gián đoạn trị liệu.

Horizon sẽ tiến hành một nghiên cứu sau tiếp thị để đánh giá sự an toàn ở một nhóm bệnh nhân lớn hơn như đã được thảo luận tại Ủy ban Tư vấn về Thuốc da liễu và Nhãn khoa (DODAC) vào ngày 13 tháng 12 năm 2019, trong đó ủy ban đã bỏ phiếu nhất trí (12-0) Tepezza đã chứng minh một hồ sơ rủi ro lợi ích tích cực. Nghiên cứu này cũng sẽ đánh giá tỷ lệ rút lui liên quan đến thời gian bệnh nhân nhận được thuốc.

Bệnh về tuyến giáp (TED) là một bệnh tự miễn hiếm gặp nghiêm trọng, tiến triển và đe dọa thị lực. Mặc dù TED thường xảy ra ở những người mắc bệnh cường giáp hoặc bệnh Graves, nhưng đó là một bệnh khác biệt do tự kháng thể kích hoạt phức hợp tín hiệu qua trung gian IGF-1R trên các tế bào trong không gian quỹ đạo retro. 

Điều này dẫn đến một loạt các tác động tiêu cực, có thể gây ra thiệt hại lâu dài, không thể đảo ngược. Khi TED tiến triển, nó gây ra thiệt hại nghiêm trọng - bao gồm tiên lượng (lồi mắt), lác mắt (lệch mắt) và nhìn đôi (nhìn đôi) - và trong một số trường hợp có thể dẫn đến mù lòa.

Trong lịch sử, bệnh nhân đã phải sống với TED cho đến khi tình trạng viêm giảm dần, sau đó họ thường phải chịu những hậu quả vĩnh viễn và suy giảm thị lực. 

Tepezza được chỉ định để điều trị bệnh tuyến giáp.

Cảnh báo và đề phòng

Phản ứng truyền dịch : Tepezza có thể gây ra phản ứng truyền dịch. Phản ứng truyền dịch đã được báo cáo ở khoảng 4% bệnh nhân được điều trị bằng Tepezza. Các phản ứng tiêm truyền được báo cáo thường ở mức độ nhẹ hoặc trung bình. Các dấu hiệu và triệu chứng có thể bao gồm tăng huyết áp thoáng qua, cảm thấy nóng, nhịp tim nhanh, khó thở, đau đầu và đau cơ. Phản ứng tiêm truyền có thể xảy ra trong khi truyền hoặc trong vòng 1,5 giờ sau khi truyền. Ở những bệnh nhân gặp phải phản ứng truyền dịch, nên cân nhắc sử dụng thuốc kháng histamine, hạ sốt hoặc corticosteroid và / hoặc truyền tất cả các lần tiêm truyền tiếp theo với tốc độ truyền chậm hơn.

Bệnh viêm ruột có từ trước: Tepezza có thể gây ra sự trầm trọng của bệnh viêm ruột từ trước (IBD). Theo dõi bệnh nhân mắc IBD để phát hiện bệnh. Nếu nghi ngờ tăng nặng IBD, hãy xem xét ngừng Tepezza.

Tăng đường huyết : Tăng đường huyết hoặc tăng đường huyết có thể xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng Tepezza. Trong các thử nghiệm lâm sàng, 10% bệnh nhân (hai phần ba trong số họ mắc bệnh tiểu đường từ trước hoặc bị rối loạn dung nạp glucose) bị tăng đường huyết. Các sự kiện tăng đường huyết nên được quản lý bằng thuốc để kiểm soát đường huyết, nếu cần thiết. Theo dõi bệnh nhân tăng đường huyết và các triệu chứng tăng đường huyết trong khi điều trị bằng Tepezza. Bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường từ trước nên được kiểm soát đường huyết thích hợp trước khi nhận Tepezza.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ 5% và lớn hơn giả dược) là co thắt cơ, buồn nôn, rụng tóc, tiêu chảy, mệt mỏi, tăng đường huyết, khiếm thính, khó thở, đau đầu và khô da.

Để biết thêm thông tin về Tepezza, vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ tại TEPEZZAhcp.com.