Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận thuốc Ayvakit (avapritinib) trong điều trị khối u mô đệm đường tiêu hóa không thể cắt bỏ hoặc di căn ở người trưởng thành (GIST).
Ayvakit, một chất ức chế kinase, là liệu pháp chính xác đầu tiên được chấp thuận để điều trị GIST mang một yếu tố tăng trưởng thụ thể alpha (PDGFRA) có nguồn gốc tiểu cầu. Sự chấp thuận cũng mở rộng đến GIST với đột biến PDGFRA D842V.
GIST là một sacôm điều khiển di truyền của đường tiêu hóa (GI) thường phát triển trong dạ dày hoặc ruột non. Khoảng 6% bệnh nhân GIST biểu hiện PDGFRA exon 18 đột biến.
FDA đã phê duyệt Ayvakit cho GIST dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I. Thử nghiệm bao gồm 43 bệnh nhân mắc GIST mang đột biến PDGFRA exon 18 và 38 bệnh nhân bị đột biến PDGFRA D842V.
Ayvakit đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 84% ở những bệnh nhân mắc PDGFRA exon 18 GIST đột biến.
Tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhân bao gồm phù, buồn nôn, mệt mỏi / suy nhược, nôn, chán ăn và tiêu chảy.
Điều tra viên thử nghiệm NAVIGATOR , Michael Heinrich cho biết: Sự chấp thuận của AYVAKIT hôm nay mang đến một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân mắc PDGFRA exon 18 GIST đột biến, một quần thể được xác định về mặt di truyền mà trước đây có các lựa chọn điều trị rất hạn chế.
Lần đầu tiên, chúng tôi có thể cung cấp cho những bệnh nhân này một phương pháp điều trị hiệu quả cao nhắm vào nguyên nhân di truyền tiềm ẩn của căn bệnh của họ.
Blueprint có kế hoạch phân phối Ayvakit tại Hoa Kỳ trong vòng một tuần.
Giám đốc điều hành của Blueprint, Jeff Albers cho biết: Sự chấp thuận hoàn toàn của AYVAKIT dựa trên dữ liệu mạnh mẽ từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I của chúng tôi là một cột mốc cực kỳ thú vị đối với công ty của chúng tôi và quan trọng hơn là đối với các bệnh nhân GIST bị đột biến PDGFRA 18, đã bị đột biến chờ đợi một lựa chọn điều trị mới.
Theo Blueprint Mediccines
Tags:
Ayvakit
