Deciphera đã nộp đơn lên cho FDA để phê duyệt thuốc Ripretinib

Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST), là một loại sarcoma - ung thư của các mô liên kết và xương.

Đăng ký NDA cho ripretinib đánh dấu một cột mốc thú vị khi chúng tôi hướng tới việc cung cấp một lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho những người mắc bệnh GIST;

theo Steve Hoerter, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Deciphera .

Chúng tôi mong muốn được làm việc với FDA thông qua việc xem xét ứng dụng của họ và chúng tôi vẫn tập trung vào việc chuẩn bị cho sự ra mắt của ripretinib tại Mỹ, nếu được chấp thuận.

NDA đang được FDA xem xét theo đánh giá chương trình thí điểm của trung tâm Ung thư Thời gian thực. Chương trình thí điểm nhằm khám phá một quy trình đánh giá hiệu quả hơn để đảm bảo rằng các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả có sẵn cho bệnh nhân càng sớm càng tốt, trong khi duy trì và cải thiện chất lượng xem xét.

Vào tháng 10 năm 2019, FDA đã cấp Chỉ định trị liệu đột phá (BTD) cho ripretinib để điều trị cho bệnh nhân mắc GIST tiên tiến đã được điều trị trước bằng imatinib, sunitinib và regorafenib. BTD được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng và bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với liệu pháp có sẵn.

(adv)

Việc nộp NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ nghiên cứu quan trọng giai đoạn 3 của INVICTUS về ripretinib trong GIST nâng cao. INVICTUS là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, quốc tế, đa trung tâm được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của ripretinib so với giả dược ở 129 bệnh nhân mắc GIST tiên tiến có các liệu pháp trước đó bao gồm ít nhất là imatinib, sunitinib và regorafenib.

Về bệnh Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST)

Bệnh lý u mô đệm đường tiêu hóa hay còn gọi là GIST là tên viết tắt của Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST), là một loại sarcoma - ung thư của các mô liên kết và xương. Khối u GIST có thể xuất hiện ở bất kỳ vị trí nào của ống tiêu hóa.

Khối u mô đệm đường tiêu hóa thường xuất hiện ở độ tuổi từ 50-80 tuổi. Nguyên nhân chính xác của các khối u mô đệm đường tiêu hóa hiện chưa được biết rõ, mặc dù những khối u này có liên quan đến các yếu tố nguy cơ như độ tuổi, giới tính, di truyền, lối sống sinh hoạt... Khối u cũng có thể lan sang các hạch bạch huyết và các cơ quan khác ở xa hơn trong cơ thể.

GIST ở dạ dày là một bệnh lý hiếm gặp, nếu không điều trị kịp thời, bệnh có thể dẫn đến tử vong. Chính vì thế, bệnh nhân cần được chẩn đoán sớm để được điều trị phù hợp.

GIST được nghi ngờ và phát hiện dựa trên các triệu chứng như thiếu máu, đau bụng thậm chí có thể gặp khối u GIST hoại tử gây loét dẫn đến có máu trong phân, nôn ra máu hoặc thiếu máu.

Một số triệu chứng phổ biến thường gặp bao gồm:

Có máu trong phân

Đau hoặc khó chịu ở bụng

Buồn nôn và nôn mửa

Bất thường về cấu trúc đường ruột

Có khối u ở bụng mà bạn có thể sờ thấy được.

Mệt mỏi hoặc cảm thấy suy nhược

Đầy bụng sau khi mới ăn một lượng nhỏ thức ăn

Đau hoặc gặp khó khăn khi nuốt

NGUỒN:INVESTORS