Công ty Shionogi của Nhật Bản đã nhận được sự chấp thuận cho thuốc Mulpleo (lusutrombopag) của Dịch vụ Y tế Quốc gia (NHS) ở Anh, Wales và Scotland để điều trị giảm tiểu cầu nặng ở người lớn mắc bệnh gan mạn tính (CLD).
Viện Sức khỏe và Chăm sóc Sức khỏe Quốc gia (NICE) và Hiệp hội Thuốc Scotland (SMC) đã đưa ra các khuyến nghị tích cực cho thuốc ở những bệnh nhân đang thực hiện các thủ thuật xâm lấn.
Đặc trưng bởi số lượng tiểu cầu thấp, giảm tiểu cầu là biến chứng CLD liên quan đến máu phổ biến nhất. Phương pháp điều trị bằng miệng, như lusutrombopag, dự kiến sẽ mang lại nhiều lợi ích khác nhau cho những bệnh nhân này.
Mulpleo là một chất chủ vận đường uống của thụ thể thrombopoietin (TPO) được thiết kế để tạo ra sự tạo ra tiểu cầu nội sinh. Thuốc có được ủy quyền tiếp thị tại châu Âu vào tháng Hai.
Các khuyến nghị của NICE và SMC đến từ dữ liệu của các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III L-PLUS 18 và L-PLUS 29 ở 312 bệnh nhân CLD bị giảm tiểu cầu nặng và số lượng tiểu cầu dưới 50.000 / điều trị.
Những người tham gia được thiết lập để trải qua một thủ tục xâm lấn và được điều trị bằng lusutrombopag hoặc giả dược một lần mỗi ngày trong bảy ngày. Thuốc của Shionogi đã đáp ứng điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối thứ cấp chính.
(adv)
Trong nghiên cứu L-PLUS 1, 79,2% người tham gia dùng thuốc không cần truyền tiểu cầu trước khi tiến hành xâm lấn chính, so với 12,5% trên giả dược. Tỷ lệ này là 64,8% so với 29% trong L-PLUS 2.
Với lusutrombopag, số lượng tiểu cầu được duy trì trên 50.000 / lứaL trong trung bình 20,9 ngày ở những đối tượng không cần truyền tiểu cầu so với 9,5 ngày với giả dược ở những người cần truyền tiểu cầu.
Phó chủ tịch cấp cao của Shionogi và người đứng đầu thị trường toàn cầu, Tiến sĩ Mark Hill nói: "Chúng tôi rất vui khi cả NICE và SMC đều công nhận giá trị của lusutrombopag để điều trị giảm tiểu cầu nặng ở bệnh nhân mắc bệnh gan mạn tính đang tiến hành các thủ thuật xâm lấn.
Nó đã chứng minh hiệu quả và khả năng dung nạp trong hai thử nghiệm quan trọng của Giai đoạn III, liên tục tăng số lượng tiểu cầu và tránh sự cần thiết phải truyền tiểu cầu.
Mulpleo đã được bán trên thị trường Nhật Bản và Hoa Kỳ để điều trị giảm tiểu cầu ở bệnh nhân CLD đang tiến hành thủ thuật xâm lấn.
