Rất nhiều hãng dược bắt tay vào nghiên cứu và tìm thấy điểm sáng ở mảng công nghệ sinh học (biotechnology)- thứ được tìm thấy ở ngay bên trong các sinh vật sống. Nghiên cứu thuốc công nghệ cao đòi hỏi nhiều yếu tố hiện đại can thiệp để tìm ra được các loại thuốc này, và nhiều công ty đã thành công.
Nhưng ở mức độ hiện tại, sản phẩm thuốc sinh học vẫn còn gây ra nhiều tranh cãi vì cấu trúc lớn của nó hàng trăm lần so với các phân tử thuốc bé nhỏ đơn thuẩn trước đây, những sản phẩm này lại được sản xuất bên trong tế bào các loài động vật hay cấy ghép bên trong vi khuẩn. Trong một vài năm tới, một làn sóng sản phẩm thuốc sinh học dự tính sẽ tràn đầy trên thị trường dược phẩm và sẽ được sử dụng phổ biến hơn.
Ước tính các dòng sản phẩm này sẽ phục vụ cho hàng triệu người. Đơn cử như những nhóm bệnh nhân không đáp ứng đủ với nhóm thuốc statin để điều trị cao cholesterol Evolocumab (AMGEN) có thể sẽ là sản phẩm đầu tiên được áp dụng sử dụng, theo sau đó là Alirocumab (Sanofi & Regeneron). Pfizer cũng bon chen theo với sản phẩm bococizumab hiện đang trong phase nghiên cứu lâm sàng.
Sự thành công vang dội của thuốc Humira (sản phẩm của Abbvie điều trị viêm khớp dạng thấp -rheumatoid arthritis được FDA phê duyệt sử dụng năm 2002) dường như tạo động lực vô cùng to lớn và triển vọng cho các công ty Dược quyết tâm trên đường đua thuốc sinh học. Humira đạt doanh số ấn tượng chưa từng có 11 tỉ USD/2013 theo khảo sát của Evaluate Pharma.
Damien Conover- nhân viên công ty nghiên cứu và đầu tư của Morningstar cho biết năm 2013, thị trường thuốc sinh học chiếm khoảng 22% doanh số của các Big Pharma và ước tính sẽ còn lên khoảng 32% năm 2023. Lợi nhuận các dòng thuốc này mang lại còn lớn hơn nhiều so với các loại thuốc bom tấn cũ vì giá thành khá cao, rất nhiều công ty Big Pharma bắt đầu tập trung vào cuộc chơi thuốc sinh học này trong đó có Bristol-Myers Squibb, Merck, Eli Lilly và Sanofi.
Hiện nay tại Mỹ có hơn 900 loại thuốc sinh học đang được tiến hành nghiên cứu để điều trị cho hơn 100 loại bệnh tật khác nhau.Chỉ trong khoảng thời gian 5 năm sắp tới, một loạt thế hệ thuốc sinh học sẽ bắt đầu được đưa ra thị trường để điều trị cho bệnh nhân thông qua liệu pháp “gen trị liệu”- gene therapy- thay thế các gene bị lỗi bên trong tế bào của bệnh nhân để chỉnh sửa lại. Tại Trung Quốc, cách thức này đã được tiến hành để điều trị một số bệnh ung thư từ năm….2003. Năm 2015, liệu pháp gene trị liệu phương Tây, Glybera- điều trị bệnh hiếm do di duyền, bệnh này làm tắc mạch máu do tăng cholesterol trong lòng mạch sẽ được bán tại Đức. Phương thức điều trị bệnh này được tạo ra bởi công ty Hà Lan uniQure ước tính tốn khoảng 1,3 triệu USD cho một lần điều trị.
Pfizer cũng tiến hành cộng tác với Spark Therapeutics để tạo ra phác đồ gene therapic điều trị cho bệnh nhân bị bệnh hay chảy máu (haemophiliacs) giúp sản xuất ra các yếu tố đông máu (blood-clotiing factor). Các nhà khoa học đã đưa ra báo cáo nghiên cứu tiến hành trên 10 bệnh nhân bị haemophiliacs B được điều trị tốt trong vài năm. Milo Biotechnology cũng đang tiến hành liệu pháp tương tự nhưng để điều trị bệnh teo cơ (muscle-wasting diseases) như bệnh lý loạn dưỡng cơ (muscular dystrophy).
Len Schleifer- CEO của Regeneron (công ty có một số sản phẩm sinh học đang chuẩn bị được phê duyệt sử dụng) cho biết hiện thuốc sinh học có lợi thế rất lớn vì sự chuyên biệt của nó trong việc điều trị, ít gây tác dụng phụ thường thấy như việc sử dụng các loại thuốc phân tử nhỏ trước đây- điều khiến chúng bị cấm lưu hành đột ngột tạo ra rủi ro khá lớn cho các công ty.
(adv)
Tuy nhiên, sản phẩm công nghệ cao đòi hỏi kĩ thuật cao đi kèm, tất nhiên rất khó để sản xuất cũng như cách thức sử dụng. Thuốc phải được dùng ở dạng tiêm truyền, khí dung vì các sản phẩm này đều bị phân huỷ ở điều kiện pH thấp ở dạ dày nên không dùng uống. Điều này dẫn đến việc gây lúng túng và nản lòng cho các bác sĩ khi sử dụng sản phẩm. José-Carlos Gutiérrez-Ramos, chuyên viên nghiên cứu khoa học cấp cao của Pfizer cho biết:” Chúng tôi vẫn phải tiếp tục phát triển thêm khả năng phân phối thuốc của các dòng thuốc này cho đến khi nó có thể thay thế được các viên thuốc bệnh nhân uống hiện nay, chúng tôi sẽ vẫn cố gắng phát triển, một ngày nào đó.”
Thành công đi liền thất bại:
Thuốc sinh học, cũng giống như các thuốc cũ khác, dễ dàng thất bại khi phối hợp. Ngày 19 tháng 12 vừa qua ,Roche- Big Pharma của Thuỵ Sĩ đã thất bại trong việc thử nghiệm phác đồ mới phối hợp Kadcyla và Perjeta để điều trị ung thư cho bệnh nhân. Bốn tháng trước đó Viện Sức khoẻ và Lâm sàng Quốc gia của Anh (Britian’s National Institute for Health and Clinical Excellence) đã quyết định khuyến cáo Dịch Vụ CSSK Quốc gia ( National Health Service) không được dùng thường xuyên Kadcyla để điều trị ung thư vú cho bệnh nhân vì cái giá phải trả quá đắt cho một đợt điều trị (khoảng 140,000 USD).
Thuốc tốt giá…không tốt.
Với các dòng thuốc sinh học mới, vấn đề đặt ra không đơn thuần là tính hiệu quả trị liệu của nó mà còn nằm ở khả năng đáp ứng chi trả của bệnh nhân. Đơn cử như dòng thuốc điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp (rheimatoid arthritis), bệnh nhân tốn sơ sơ khoảng 12,000USD/năm điều trị. Đối với Humira…cái giá phải trả còn cao hơn nhiều. Những sản phẩm này chỉ phù hợp sử dụng cho nhóm bệnh nhân ở các quốc gia đã phát triển (nhóm giàu có) còn đối với nhóm quốc gia nghèo hơn thì sao ?…đây vẫn còn là một dấu hỏi to lớn.
Thuốc sinh học đang tăng trưởng thị phần của mình đều đặn, tính hiệu quả và giá thành sẽ cần phải được giám sát kĩ lưỡng hơn. Chính phủ Ý và Pháp đã lưu ý Avastin của Roche (điều trị ung thư ) được biết điều trị thêm thái hoá điểm vàng(macualr degeneration) (gây mù cho bệnh nhân) đã được xem xét sử dụng vì rẻ hơn dùng Lucentis (Ranibizumab của Roche& Novartis) cùng mục đích điều trị. Việc nhanh chóng phê chuẩn sử dụng Avastin để điều trị thái hoá điẻm vàng giúp chính phủ quốc gia này tiết kiệm được khoảng 273 triệu USD/năm thay cho việc điều trị bằng Lucentis.
Làm gì khi thuốc hết hạn bảo hộ bản quyền ?
Khi các dòng thuốc sinh học này hết hạn bảo hộ bản quyền, các công ty khác cũng sẽ chen chân vào việc tạo ra các dòng “generic” tương đương sinh học được gọi là “biosimilars” Câu chuyện đầy tranh cãi đặt ra là tính chất phức tạp của phân tử thuốc sinh học ở dạng 3D chứ không phải tiểu phân tử đơn thuần sẽ làm cho thuốc không đáp ứng tốt như thuốc gốc nếu không được giám sát và sản xuất đúng.Ben Perkins- công ty tư vấn EY cho biết- hàng “generic” này sản xuất ra có thể tốt hơn, bằng hoặc tệ hại hơn thuốc brand vì khó kiểm tra. Tại Mỹ, việc lừng chừng quy trình phê duyệt thuốc biosimilars đã làm lỡ biết bao nhiêu sản phẩm sinh học đã hết hạn bảo hộ bản quyền từ lâu.
Mọi thứ bắt đầu đổi thay:
Apotex (Công ty của Canada) thông báo FDA đã đồng ý xem xét phê duyệt sản phẩm Neulasta (sản phẩm thuốc tăng trưởng bạch cầu dành cho bệnh nhân sau hoá trị, xạ trị của bộ 3 công ty AMGEN (Mỹ)-KIRIN (Nhật) -ROCHE (Thuỵ sĩ) ).
Hiện nay tại thị trường Việt Nam, sản phẩm brandname đang được sử dụng song song với 2 tên gọi GRAN (KIRIN-MENARINI đại diện kinh doanh ) và Neupogen (ROCHE).
Theo một nghiên cứu viện nghiên cứu RAND- việc đưa ra quy trình phê duyệt các sản phẩm biosimilar này của FDA sẽ giúp ngân sách Y Tế Mỹ tiết kiệm được 44 tỉ USD trong thập kỉ tới. Tuy nhiên nghiên cứu vẫn chỉ là nghiên cứu, việc ép các bác sĩ và bệnh nhân đột ngột chuyển từ Brand sang Generic đối với dòng thuốc cao cấp này không phải là chuyện ngày một ngày hai.
The Economist
