Tạp chí Neuromuscular Disference đã công bố dữ liệu từ NURTURE, nghiên cứu đầu tiên về khả năng của SPINRAZA điều trị chứng teo cơ cột sống (SMA) ở trẻ sơ sinh được điều trị tiền triệu chứng.
Dữ liệu từ nghiên cứu NURTURE đã chứng minh rằng trẻ sơ sinh bắt đầu điều trị bằng SPINRAZA trước khi xuất hiện các triệu chứng lâm sàng đạt được kết quả tuyệt vời so với lịch sử tự nhiên của bệnh. Kể từ tháng 3 năm 2019, tất cả những người tham gia đều còn sống, không cần thông gió vĩnh viễn và trải qua những cải tiến liên tục với phần lớn đạt được các mốc động cơ theo các mốc thời gian phù hợp với sự phát triển bình thường. Kết quả cũng cho thấy độ bền của hiệu quả với trẻ em tiến bộ trong suốt nghiên cứu.
Nghiên cứu tiên phong này đã vượt xa những gì chúng tôi nghĩ là có thể và xác định lại kỳ vọng của chúng tôi về cách điều trị sớm giúp những người bị SMA đạt được kết quả tối ưu,
theo Darryl De Vivo, MD, Sidney Carter Giáo sư Thần kinh học và Nhi khoa, Trung tâm Y tế Đại học Columbia Irving ở New York .
Kết quả phi thường đạt được trong nghiên cứu này nhấn mạnh tầm quan trọng của sàng lọc sơ sinh và điều trị sớm cho trẻ sơ sinh lâm sàng bình thường với SMA trước khi xuất hiện bất kỳ triệu chứng lâm sàng nào.
NURTURE là một nghiên cứu nhãn mở, giai đoạn 2, đang tiến hành trên 25 trẻ sơ sinh có chẩn đoán di truyền SMA (nhiều khả năng phát triển SMA Loại 1 hoặc 2) đã nhận được liều SPINRAZA đầu tiên trong giai đoạn tiền triệu chứng và trước sáu tuần tuổi .
Nghiên cứu, được thực hiện tại 15 địa điểm ở bảy quốc gia, có kết quả lên tới 45,4 tháng. Khi so sánh với lịch sử tự nhiên của bệnh, kết quả rất rõ rệt trong tác động của chúng trong việc thay đổi tiến trình SMA.
(adv)
Kể từ tháng 3 năm 2019, tất cả trẻ sơ sinh trong nghiên cứu đều từ 25 tháng tuổi trở lên, đã qua tuổi khởi phát triệu chứng điển hình của SMA Type 1 và Type 2, và vẫn sống mà không cần thông khí vĩnh viễn. So với lịch sử tự nhiên của SMA, nhiều trẻ trong số này có thể đã qua đời hoặc cần thở máy trung bình trung bình 13,5 tháng.
Ở cả trẻ em có hai và ba bản sao SMN2, việc điều trị bằng SPINRAZA đã chứng minh sự khởi đầu nhanh chóng của sự cải thiện và độ bền của hiệu quả với điểm số của Bệnh viện Nhi đồng Pennsylvania về thử nghiệm Rối loạn thần kinh cơ (CHOP-INTEND) đạt được điểm trung bình tối đa là 64 cho tất cả những người tham gia có ba bản sao SMN2 (n = 10) và giá trị trung bình là 62,1 cho những người có hai bản sao SMN2 (N = 15).
Những điểm nổi bật khác bao gồm:
Phần lớn những người tham gia nghiên cứu đã đạt được các mốc thời gian vận động theo khung thời gian phù hợp với tiêu chuẩn của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), với 100% ngồi độc lập và 88% đi độc lập.
Kiểm tra thần kinh cho trẻ sơ sinh Hammersmith, phần 2 (HINE-2) phát triển điểm số chức năng vận động tăng cho tất cả những người tham gia với điểm trung bình cho cả hai người có hai hoặc ba bản sao SMN2 đạt gần điểm tối đa 26 điểm ở lần đánh giá cuối cùng.
SPINRAZA đã chứng minh hiệu quả dài hạn lên đến gần bốn năm, với những người tham gia tiếp tục đạt được tiến bộ.
SPINRAZA được dung nạp tốt mà không có mối lo ngại về an toàn mới được xác định sau gần bốn năm điều trị.
Những kết quả được công bố từ nghiên cứu NURTURE đã được trình bày trước đây tại Hội nghị SMA hàng năm của SMA năm 2019 và Đại hội lần thứ 5 của Viện Hàn lâm Thần kinh học Châu Âu.
NGUỒN: BIOGEN.COM
Tags:
SPINRAZA
