Roche tuyên bố rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Rituxan ® (rituximab), kết hợp với glucocorticoids, để điều trị bệnh u hạt với viêm đa giác mạc (GPA) và viêm đa giác mạc siêu nhỏ (MPA) ở bệnh nhân nhi 2 tuổi trở lên . GPA và MPA là những bệnh hiếm gặp, có khả năng đe dọa đến tính mạng, bệnh gây ảnh hưởng đến các mạch máu vừa và nhỏ.
"Hiện nay, Rituxan đã được phê duyệt là thuốc đầu tiên và duy nhất cho bệnh nhân nhi mắc GPA và MPA, hai chứng rối loạn mạch máu có khả năng đe dọa đến tính mạng rất hiếm gặp ở trẻ em"
theo Sandra Horning, MD, giám đốc y tế của hãng Roche và Trưởng phòng Phát triển sản phẩm toàn cầu.
"Sự chấp thuận này là kết quả của cam kết liên tục của chúng tôi trong việc hợp tác với FDA để phát triển các loại thuốc cho bệnh nhân nhi mắc các bệnh hiếm gặp khi có nhu cầu không được đáp ứng nghiêm trọng."
Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu PePRS, Giai đoạn IIa, nghiên cứu tổng quan về sự an toàn, dược động học,dược lực học của thuốc MabThera / Rituxan tiêm tĩnh mạch ở 25 bệnh nhân MPA từ 6 đến 17 tuổi. Điều trị bằng bốn lần tiêm truyền MabThera / Rituxan hàng tuần kết hợp với một liệu trình glucocorticoids uống giảm dần được đánh giá ở bệnh nhân nhi mới được chẩn đoán hoặc tái phát GPA hoặc MPA.
Trong số 25 bệnh nhân trong nghiên cứu, 19 người có GPA và 6 người có MPA ở mức cơ bản. Hiệu quả là một điểm cuối khám phá và chủ yếu được đánh giá bằng cách sử dụng Điểm hoạt động của viêm mạch máu ở trẻ em (PVAS). Đánh giá hiệu quả cho thấy 56% bệnh nhân đã thuyên giảm PVAS vào tháng thứ 6, 92% vào tháng 12 và 100% bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm vào tháng thứ 18.
(adv)
FDA trước đây đã cấp Rituxan đánh giá ưu tiên cho điều trị GPA và MPA ở bệnh nhân nhi. Năm 2011, Rituxan trở thành liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị cho người lớn mắc hai dạng viêm mạch hiếm gặp này.
MabThera / Rituxan hiện được chỉ định để điều trị bốn tình trạng tự miễn dịch và kể từ năm 2006, hơn 900.000 người đã được điều trị bằng MabThera / Rituxan cho các điều kiện tự miễn dịch trên toàn thế giới.
MabThera / Rituxan không được chỉ định ở trẻ em dưới 2 tuổi mắc GPA hoặc MPA, hoặc ở trẻ em có không mắc GPA và MPA.
Nguồn Roche.com
Tags:
Rituxan
