Dược phẩm Thứ tư, ngày 27/2/2019

FDA chấp thuận Esperoct điều trị bệnh Hemophilia A

Novo Nordisk hôm 19/02 thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn xin Cấp phép Sinh học cho Esperoct để điều trị cho người lớn và trẻ em mắc bệnh Hemophilia A.

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Esperoct là tên thương hiệu của turoctocog alfa pegol, N8-GP. Esperoct được chỉ định sử dụng ở người lớn và trẻ em mắc bệnh Hemophilia A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh) để điều trị dự phòng thường quy để giảm tần suất xuất huyết, điều trị theo yêu cầu và kiểm soát chảy máu và kiểm soát chảy máu sau phẫu thuật.

Sự chấp thuận của Esperoct dựa trên kết quả từ chương trình lâm sàng đăng ký trước lớn nhất được thực hiện ở bệnh Hemophilia A, bao gồm 270 người được điều trị trước đó (PTPs) bị bệnh Hemophilia A nặng và hơn 5 năm phơi nhiễm lâm sàng. Esperoct đã được chứng minh là cung cấp điều trị dự phòng thường quy ở những người mắc bệnh máu khó đông A thông qua chế độ dùng thuốc đơn giản, cố định mỗi lần tiêm 4 ngày ở người lớn và thanh thiếu niên hoặc cứ sau 3-4 ngày (hai lần một tuần) ở trẻ em. Esperoct cung cấp điều trị dự phòng hiệu quả và duy trì ABR trung bình thấp ở mức 1,18 khi dùng liều 50 IU / kg cứ sau 4 ngày ở người lớn và thanh thiếu niên. 

Hơn nữa, Esperoct đã được tìm thấy là có hiệu quả trong điều trị và kiểm soát các đợt chảy máu và quản lý phẫu thuật. Trên các thử nghiệm lâm sàng và nhóm tuổi, Esperoct được dung nạp tốt và không có mối lo ngại về an toàn nào được xác định. Hồ sơ an toàn tổng thể của Esperoct tương tự như những gì đã được báo cáo cho các sản phẩm FVIII hoạt động lâu dài khác.

Mads Krogsgaard Thomsen, phó chủ tịch điều hành và giám đốc khoa học của Novo Nordisk cho biết: "Chúng tôi rất vui mừng về sự chấp thuận của Esperoct ở Mỹ và chúng tôi coi đây là sự mở rộng quan trọng của các lựa chọn điều trị. Novo Nordisk có thể cung cấp cho những người mắc bệnh Hemophilia A". "Chúng tôi tin tưởng rằng Esperoct sẽ cung cấp cho những người mắc bệnh Hemophilia Một chế độ dùng thuốc cố định ít gây gánh nặng và đơn giản để điều trị dự phòng và điều trị các đợt chảy máu, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống."

Do thỏa thuận IP của bên thứ ba, Novo Nordisk sẽ không thể ra mắt Esperoct trước năm 2020 tại Hoa Kỳ.


Về Esperoct

Esperoct (turoctocog alfa pegol, N8-GP) là một phân tử VIII có thời gian bán hủy kéo dài để điều trị thay thế ở những người mắc bệnh Hemophilia A, giúp kéo dài thời gian bán hủy gấp 1,6 lần ở người lớn / thanh thiếu niên và thời gian bán hủy gấp 1,9 lần kéo dài ở trẻ em, so với các sản phẩm VIII nửa đời tiêu chuẩn.

Esperoct đã được đánh giá ở 270 người (202 người lớn / thanh thiếu niên và 68 trẻ em) trong năm thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm ở những người được điều trị trước đó (PTPs) với bệnh Hemophilia A (<1% hoạt động FVIII nội sinh) và không có tiền sử ức chế. Tổng phơi nhiễm với Esperoct là 80.425 ngày phơi nhiễm tương ứng với 889 năm điều trị của bệnh nhân. Esperoct được dung nạp tốt ở tất cả các nhóm tuổi và chỉ định, và không có mối lo ngại về an toàn nào được xác định sau hơn 5 năm tiếp xúc lâm sàng.

Nguồn: Novo Nordisk
- Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn chỉ mang tính chất tham khảo - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
>
"Thông tin Thuốc và Biệt Dược" - Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn