Các bác sĩ ở California (Mỹ) đang thử nghiệm một phương pháp điều trị mới để có thể sửa gien lỗi gây nên hội chứng Hunter. Trong cuộc thử nghiệm này, họ chỉnh sửa gien ngay trong cơ thể người bệnh.
Hội chứng này có thể làm cho trẻ có trí thông minh trung bình hay gần mức trung bình, nặng hơn thì cả thân thể và trí não suy sụp dần. Hội chứng này là bệnh khá hiếm. Mắc hội chứng này, những bệnh nhân sinh ra sẽ thiếu I2S hay thiếu men sulfatase iduronate để phá vỡ các phân tử phức tạp nhất định.
Do không bị phá vỡ được nên chúng tích tụ trong cơ thể và gây ảnh hưởng đến não và các cơ quan khác. Hội chứng này có thể gây tử vong nếu bị nặng.
Brian Madeux (44 tuổi, ở Arizona, Mỹ) là bệnh nhân đầu tiên tham gia thử nghiệm này.
Theo BBC, các bác sĩ đang chỉnh lại cấu trúc ADN của ông để có thể tạo ra men này. Họ cắt bỏ phần ADN để giúp tái tạo ra đoạn ADN mới.
Tiến sĩ Chester Whitley, một trong các bác sĩ đang thực hiện cuộc thử nghiệm nói với BBC: “Tôi cảm thấy an toàn và hiệu quả cao khi sử dụng liệu pháp gien”.
Quá sớm để có thế biết rằng liệu chỉnh sửa gien này có thể chữa được hội chứng Hunter của Madeux không, theo các bác sĩ đang thực hiện cuộc thử nghiệm này.
Chỉnh sửa gien đã được thử nghiệm ở người trước đây, theo BBC. Trong các cuộc thử nghiệm trước, các tế bào được lấy ra khỏi cơ thể người và sau khi chỉnh sửa, chúng được đưa trở lại vào người.
Hạn chế của cách làm này là không thể thực hiện được ở các cơ quan như gan, tim hoặc não. Đó là lí do tại sao các bác sĩ đang cố gắng chỉnh sửa gien ngay trong cơ thể bệnh nhân.
Cần thực hiện thêm nhiều nghiên cứu để biết chắc rằng liệu đây có thể là phương pháp điều trị đúng không.
Đến giờ, chưa thấy phản ứng phụ nào xảy ra với Madeux và nếu mọi thứ vẫn tốt như thế này thì sẽ có thêm chín bệnh nhân khác tham gia cuộc thử nghiệm này.
Theo TNO
