Soliris - Thuốc điều trị huyết sắc tố kịch phát về đêm

• Đường dùng
  • Chỉ sử dụng bằng đường truyền tĩnh mạch.
  • Không tiêm tĩnh mạch trực tiếp hoặc tiêm nhanh.
• Thời gian truyền
  • Đối với người lớn:
    • Tối thiểu 35 phút.
    • Không quá 2 giờ.
  • Đối với trẻ em:
    • Từ 1 đến 4 giờ.
    • Có thể sử dụng túi truyền trọng lực.
    • Có thể sử dụng bơm tiêm xi lanh.
    • Có thể sử dụng bơm truyền dịch.
• Độ ổn định sau pha
  • Duy trì tối đa 24 giờ.
  • Bảo quản ở:
    • Nhiệt độ phòng.
    • Hoặc nhiệt độ từ 2°C đến 8°C.
• Xử trí phản ứng bất thường
  • Có thể giảm tốc độ truyền.
  • Có thể tạm ngừng truyền theo chỉ định của nhân viên y tế.
• Theo dõi sau truyền
  • Theo dõi người bệnh ít nhất 60 phút sau khi kết thúc truyền.

• Chỉ định
  • Hiện Soliris được chứng minh hiệu quả và an toàn trong điều trị aHUS ở trẻ em.
• Dữ liệu nghiên cứu
  • Được đánh giá trên 47 bệnh nhi từ 2 tháng đến 17 tuổi.
• Hiệu quả điều trị
  • Hiệu quả ghi nhận tương đương với nhóm bệnh nhân trưởng thành.
• Yêu cầu tiêm phòng
  • Cần tiêm đầy đủ:
    • Vắc-xin não mô cầu.
    • Vắc-xin phế cầu.
    • Vắc-xin Hib.
  • Tuân thủ lịch tiêm chủng quốc gia hiện hành.

• Đối tượng áp dụng
  • Bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên.
• Dữ liệu lâm sàng
  • Có 51 bệnh nhân cao tuổi tham gia các nghiên cứu liên quan đến PNH, aHUS, gMG và NMOSD.
• Kết quả ghi nhận
  • Chưa phát hiện khác biệt đáng kể về hiệu quả điều trị.
  • Chưa phát hiện khác biệt đáng kể về độ an toàn so với người trẻ tuổi.
• Lưu ý
  • Số lượng dữ liệu ở nhóm tuổi này còn hạn chế.
  • Cần tiếp tục theo dõi cẩn thận trong quá trình điều trị.

• Nguyên tắc tiêm phòng và điều trị dự phòng
  • Tiêm chủng trước điều trị
    • Bệnh nhân cần hoàn thành các mũi tiêm phòng theo khuyến cáo hiện hành nhằm giảm nguy cơ nhiễm khuẩn nghiêm trọng trong quá trình sử dụng Soliris.
  • Kháng sinh dự phòng
    • Nếu phải bắt đầu điều trị bằng Soliris trước khi hoàn tất tiêm chủng đủ 14 ngày:
      • Cần sử dụng kháng sinh dự phòng.
      • Thời gian dùng kháng sinh thường kéo dài trong 2 tuần đầu điều trị.
• Liều dùng cho người lớn mắc PNH
  • Giai đoạn khởi đầu
    • Truyền 600 mg mỗi tuần.
    • Duy trì liên tiếp trong 4 tuần đầu tiên.
  • Giai đoạn chuyển tiếp
    • Tuần thứ 5:
      • Truyền 900 mg.
  • Giai đoạn duy trì
    • Sau tuần thứ 5:
      • Truyền 900 mg mỗi 2 tuần.
  • Lưu ý
    • Cần tuân thủ lịch điều trị đã được chỉ định.
    • Có thể linh động thời gian truyền trong phạm vi 48 giờ khi cần thiết.
• Liều dùng cho bệnh nhân aHUS
  • Đối với người lớn
    • 4 tuần đầu
      • Truyền 900 mg mỗi tuần một lần.
    • Tuần thứ 5
      • Truyền 1200 mg.
      • Thực hiện sau liều gần nhất 1 tuần.
    • Giai đoạn duy trì
      • Truyền 1200 mg mỗi 2 tuần.
  • Đối với trẻ em và thanh thiếu niên
    • Cân nặng từ 40 kg trở lên
      • Giai đoạn khởi đầu:
        • 900 mg mỗi tuần trong 4 tuần.
      • Giai đoạn duy trì:
        • 1200 mg vào tuần thứ 5.
        • Sau đó truyền 1200 mg mỗi 2 tuần.
    • Cân nặng từ 30 kg đến dưới 40 kg
      • Giai đoạn khởi đầu:
        • 600 mg mỗi tuần trong 2 tuần.
      • Giai đoạn duy trì:
        • 900 mg vào tuần thứ 3.
        • Sau đó truyền 900 mg mỗi 2 tuần.
    • Cân nặng từ 20 kg đến dưới 30 kg
      • Giai đoạn khởi đầu:
        • 600 mg mỗi tuần trong 2 tuần.
      • Giai đoạn duy trì:
        • 600 mg vào tuần thứ 3.
        • Sau đó truyền 600 mg mỗi 2 tuần.
    • Cân nặng từ 10 kg đến dưới 20 kg
      • Giai đoạn khởi đầu:
        • 600 mg truyền một lần duy nhất.
      • Giai đoạn duy trì:
        • 300 mg vào tuần thứ 2.
        • Sau đó truyền 300 mg mỗi 2 tuần.
    • Cân nặng từ 5 kg đến dưới 10 kg
      • Giai đoạn khởi đầu:
        • 300 mg truyền một lần duy nhất.
      • Giai đoạn duy trì:
        • 300 mg vào tuần thứ 2.
        • Sau đó truyền 300 mg mỗi 3 tuần.
    • Lưu ý
      • Cần tuân thủ đúng lịch truyền.
      • Có thể thay đổi thời gian trong phạm vi tối đa 48 giờ.
• 3.1.4 Liều dùng cho bệnh nhân gMG và NMOSD
  • Giai đoạn tấn công
    • Truyền 900 mg mỗi tuần.
    • Kéo dài trong 4 tuần đầu.
  • Giai đoạn chuyển tiếp
    • Tuần thứ 5:
      • Truyền 1200 mg.
  • Giai đoạn duy trì
    • Truyền 1200 mg mỗi 2 tuần.
  • Lưu ý
    • Thời gian truyền có thể linh động trong phạm vi 48 giờ khi cần thiết.
• 3.1.5 Bổ sung liều khi thực hiện PE/PI
  • Lọc huyết tương hoặc thay huyết tương (PE)
    • Khi liều Soliris gần nhất từ 600 mg trở lên:
      • Bổ sung 600 mg sau mỗi lần can thiệp.
      • Thực hiện trong vòng 60 phút sau khi kết thúc thủ thuật.
    • Khi liều Soliris gần nhất là 300 mg:
      • Bổ sung 300 mg sau mỗi lần can thiệp.
      • Thực hiện trong vòng 60 phút sau khi kết thúc thủ thuật.
  • Truyền huyết tương tươi đông lạnh (PI)
    • Khi liều Soliris gần nhất từ 300 mg trở lên:
      • Bổ sung 300 mg cho mỗi lần truyền.
      • Thực hiện trong vòng 60 phút trước khi bắt đầu truyền huyết tương.

• Bước 1: Chuẩn bị thuốc
  • Dùng bơm tiêm vô khuẩn để rút đúng lượng thuốc cần sử dụng.
• Bước 2: Pha loãng
  • Chuyển thuốc vào túi truyền.
  • Bổ sung lượng dung môi tương đương theo tỷ lệ 1:1.
  • Đảm bảo nồng độ cuối cùng đạt 5 mg/mL.
• Dung môi được phép sử dụng
  • Natri clorid 0,9%.
  • Natri clorid 0,45%.
  • Dextrose 5%.
  • Dung dịch Ringer lactate.
• Trộn dung dịch
  • Đảo nhẹ túi truyền.
  • Không lắc mạnh để tránh ảnh hưởng đến chất lượng thuốc.
• Thể tích pha chế theo liều
  • Liều 300 mg:
    • Thể tích thuốc: 30 mL.
    • Thể tích dung môi: 30 mL.
    • Tổng thể tích: 60 mL.
  • Liều 600 mg:
    • Thể tích thuốc: 60 mL.
    • Thể tích dung môi: 60 mL.
    • Tổng thể tích: 120 mL.
  • Liều 900 mg:
    • Thể tích thuốc: 90 mL.
    • Thể tích dung môi: 90 mL.
    • Tổng thể tích: 180 mL.
  • Liều 1200 mg:
    • Thể tích thuốc: 120 mL.
    • Thể tích dung môi: 120 mL.
    • Tổng thể tích: 240 mL.

• Điều chỉnh nhiệt độ
  • Đưa dung dịch về nhiệt độ phòng từ 18°C đến 25°C trước khi truyền.
  • Không sử dụng lò vi sóng hoặc nguồn nhiệt trực tiếp để làm ấm.
• Kiểm tra cảm quan
  • Quan sát kỹ trước khi sử dụng.
  • Không dùng nếu dung dịch bị đổi màu, có cặn hoặc xuất hiện kết tủa.
• Xử lý thuốc còn dư
  • Mỗi lọ thuốc chỉ dùng một lần.
  • Loại bỏ toàn bộ phần thuốc còn lại sau khi lấy đủ liều.

• Dữ liệu an toàn của Soliris được thu thập từ:

  • 33 nghiên cứu lâm sàng.

  • Hơn 1.500 bệnh nhân mắc PNH, aHUS, gMG và NMOSD.

• Tác dụng không mong muốn thường gặp nhất

  • Đau đầu.

  • Triệu chứng này thường xuất hiện trong giai đoạn đầu điều trị.

• Biến cố nghiêm trọng cần đặc biệt lưu ý

  • Nhiễm khuẩn não mô cầu.

  • Có thể dẫn đến viêm màng não hoặc các biến chứng đe dọa tính mạng nếu không được phát hiện và xử trí kịp thời.

• Phản ứng bất lợi rất thường gặp (≥ 1/10)

  • Đau đầu.

• Phản ứng bất lợi thường gặp (≥ 1/100 đến < 1/10)

  • Nhiễm trùng đường hô hấp:

    • Viêm phổi.

    • Viêm mũi họng.

    • Viêm xoang.

  • Rối loạn tiêu hóa:

    • Buồn nôn.

    • Nôn.

    • Tiêu chảy.

  • Rối loạn cơ xương khớp:

    • Đau cơ.

    • Đau khớp.

  • Toàn thân:

    • Sốt.

    • Mệt mỏi.

  • Da liễu:

    • Phát ban.

• Phản ứng bất lợi ít gặp (≥ 1/1000 đến < 1/100)

  • Nhiễm khuẩn não mô cầu.

  • Sốc nhiễm khuẩn.

  • Nhiễm nấm.

  • Rối loạn huyết học:

    • Giảm bạch cầu.

    • Giảm tiểu cầu.

    • Giảm các dòng tế bào máu khác.

  • Rối loạn tâm thần:

    • Lo âu.

    • Mất ngủ.

  • Rối loạn thị giác.

  • Rối loạn tim mạch:

    • Tăng huyết áp.

    • Hạ huyết áp.

  • Suy giảm chức năng thận.

• Phản ứng bất lợi hiếm gặp (≥ 1/10000 đến < 1/1000)

  • Ung thư hắc tố.

  • Tan máu.

  • Rối loạn đông máu.

  • Vàng da.

  • Cường giáp (bệnh Basedow).

Các phản ứng cần lưu ý đặc biệt

• Nguy cơ nhiễm khuẩn do Neisseria

  • Không chỉ gia tăng nguy cơ nhiễm não mô cầu.

  • Người bệnh còn có thể mắc các bệnh do những chủng Neisseria khác gây ra:

    • Lậu cầu.

    • Các chủng Neisseria xâm lấn khác.

  • Cần theo dõi sát các dấu hiệu:

    • Sốt cao.

    • Đau đầu dữ dội.

    • Cứng cổ.

    • Phát ban bất thường.

    • Các biểu hiện nghi ngờ nhiễm khuẩn.

• Tính sinh miễn dịch

  • Một số bệnh nhân có thể xuất hiện kháng thể kháng Eculizumab.

  • Tỷ lệ ghi nhận khoảng:

    • 2% đến 3%.

  • Hiện chưa có bằng chứng cho thấy tình trạng này ảnh hưởng đáng kể đến hiệu quả điều trị hoặc độ an toàn của thuốc.

• Nguy cơ khi ngừng điều trị hoặc bỏ lỡ liều

  • Việc trì hoãn hoặc ngưng Soliris có thể dẫn đến:

    • Ở bệnh nhân PNH:

      • Tái phát tan máu nghiêm trọng.

      • Gia tăng nguy cơ biến chứng liên quan đến tán huyết.

    • Ở bệnh nhân aHUS:

      • Tái xuất hiện huyết khối vi mạch.

      • Tăng nguy cơ tổn thương thận và các cơ quan khác.

• Đối tượng đặc biệt

  • Trẻ em

    • Hồ sơ an toàn ở trẻ mắc aHUS tương tự người trưởng thành.

    • Hiện chưa có đủ dữ liệu về độ an toàn trên trẻ em mắc NMOSD.

  • Người cao tuổi

    • Chưa ghi nhận khác biệt đáng kể về tỷ lệ hoặc mức độ tác dụng phụ giữa:

      • Nhóm trên 65 tuổi.

      • Nhóm dưới 65 tuổi.

Khuyến cáo

• Trong quá trình sử dụng Soliris:

  • Cần theo dõi sức khỏe thường xuyên.

  • Tuân thủ lịch truyền thuốc theo chỉ định.

• Nếu xuất hiện bất kỳ triệu chứng bất thường nào:

  • Thông báo ngay cho bác sĩ điều trị.

  • Hoặc liên hệ cơ sở y tế gần nhất để được đánh giá và xử trí kịp thời.

• Việc báo cáo các phản ứng có hại của thuốc giúp:

  • Cập nhật dữ liệu an toàn.

  • Nâng cao hiệu quả giám sát và sử dụng thuốc trong thực hành lâm sàng.