Dược phẩm Chủ nhật, ngày 17/11/2019

FDA chấp nhận đơn xin cấp phép sinh học của Genentech cho thuốc Satralizumab trong điều trị rối loạn thần kinh thị giác

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho satralizumab để điều trị cho người lớn và thanh thiếu niên bị rối loạn phổ viêm thần kinh thị giác (NMOSD).

Ảnh minh họa
Ảnh minh họa
Những người sống với NMOSD trải qua các đợt tái phát khó lường có thể gây tổn thương thần kinh vĩnh viễn, và mặc dù gần đây đã có những bước tiến đáng kể trong việc tìm hiểu căn bệnh này, cần có nhiều lựa chọn được chấp thuận hơn với các phương pháp điều trị khác nhau. 

Satralizumab đã cho thấy hiệu quả mạnh mẽ duy trì trong 96 tuần và giảm đáng kể nguy cơ tái phát trên toàn bộ bệnh nhân, đồng thời cung cấp liều tiêm dưới da tự điều trị cứ sau bốn tuần

Theo ông Levi Garraway, MD, Tiến sĩ, trưởng khoa Phát triển sản phẩm toàn cầu. 

Sự chấp nhận của FDA và EMA đối với các ứng dụng satralizumab giúp chúng tôi tiến gần hơn đến việc cung cấp một loại thuốc mới cho hàng ngàn người bị ảnh hưởng bởi NMOSD và chúng tôi đang làm việc với các cơ quan y tế để cung cấp satralizumab sớm nhất có thể.

Hồ sơ xin cấp phép satralizumab dựa trên kết quả tích cực từ hai nghiên cứu pha III, SAkuraStar và SAkuraSky, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của satralizumab như một đơn trị liệu và kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch cơ bản, tương ứng. Trong nghiên cứu SAkuraStar, liệu pháp đơn trị liệu bằng satralizumab đã giảm 55% nguy cơ tái phát so với giả dược trong tổng thể nghiên cứu về kháng thể kháng huyết thanh và kháng thể kháng huyết thanh (AQP4-IgG) (Hazard Ratio [HR] = 0,45% Khoảng tin cậy [CI]: 0,23-0,89; p = 0,0184). Satralizumab đạt được mức giảm 74% (HR = 0,26, 95% CI: 0,11-0,63; p = 0,0014) ở nhóm lớn hơn (~ 67%) của bệnh nhân huyết thanh AQP4-IgG, những người có xu hướng trải qua một đợt bệnh nặng hơn. Trong toàn bộ dân số được điều trị bằng satralizumab, 76,1% không bị tái phát sau 48 tuần và 72. 1% không tái phát sau 96 tuần, so với 61,9% và 51,2% với giả dược, tương ứng. Dữ liệu từ phân nhóm huyết thanh dương tính AQP4-IgG cho thấy 82,9% không tái phát sau 48 tuần và 76,5% không tái phát sau 96 tuần khi điều trị bằng satralizumab, so với 55,4% và 41,1% khi dùng giả dược.


Ngoài ra, dữ liệu nghiên cứu của SAkuraSky cho thấy giảm 62% nguy cơ tái phát so với giả dược trong dân số nghiên cứu tổng thể (HR = 0,38, KTC 95%: 0,16-0,88; p = 0,0184) khi được sử dụng kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch cơ bản, và giảm 79% nguy cơ tái phát ở bệnh nhân huyết thanh AQP4-IgG (HR = 0,21, KTC 95%: 0,06-0,75; p = 0,0086). Trong toàn bộ dân số được điều trị bằng satralizumab, 88,9% không tái phát sau 48 tuần và 77,6% không tái phát sau 96 tuần, so với 66,0% và 58,7% khi dùng giả dược. Dữ liệu từ phân nhóm huyết thanh AQP4-IgG cho thấy 91,5% không bị tái phát sau 48 và 96 tuần khi điều trị bằng satralizumab, so với 59,9% và 53,3% với giả dược, tương ứng.

Nhìn chung, tỷ lệ bệnh nhân có tác dụng phụ nghiêm trọng là tương tự giữa nhóm điều trị bằng satralizumab và giả dược trong cả hai nghiên cứu. Tỷ lệ nhiễm trùng thấp hơn (bao gồm nhiễm trùng nghiêm trọng) đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng satralizumab so với nhóm giả dược. Hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ đến trung bình, và các tác dụng phụ phổ biến nhất trong nhóm satralizumab là nhiễm trùng đường tiết niệu và nhiễm trùng đường hô hấp trên trong nghiên cứu SAkuraStar và nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm mũi họng (cảm lạnh thông thường) và đau đầu trong nghiên cứu SAkuraSky.

FDA trước đây đã cấp chỉ định trị liệu đột phá cho satralizumab để điều trị NMOSD vào tháng 12 năm 2018.

TAG: Satralizumab

    Bài liên quan:

Thuoc biet duoc | Thuốc biệt dược | Thuốc | Thuoc | Nhà thuốc | Phòng khám | Bệnh viện | Công ty dược phẩm
- Các thông tin về thuốc trên Thuocbietduoc.com.vn chỉ mang tính chất tham khảo - Khi dùng thuốc cần tuyệt đối tuân theo theo hướng dẫn của Bác sĩ
- Chúng tôi không chịu trách nhiệm về bất cứ hậu quả nào xảy ra do tự ý dùng thuốc dựa theo các thông tin trên Thuocbietduoc.com.vn
"Thông tin Thuốc và Biệt Dược" - Giấy phép ICP số 235/GP-BC.
© Copyright Thuocbietduoc.com.vn - Email: contact@thuocbietduoc.com.vn